Samenstelling

MyozymeGenzyme Europe bv
Toedieningsvorm
Poeder voor concentraat voor infusievloeistof
Sterkte
50 mg
Verpakkingsvorm
-
Toedieningsvorm
Sterkte
Verpakkingsvorm
MyozymeGenzyme Europe bv
Poeder voor concentraat voor infusievloeistof50 mg-
  • Uitleg symbolen
    Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS).
    Over the counter, dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. Aan de vergoeding van bepaalde zelfzorgmedicatie zijn nadere voorwaarden verbonden. Deze zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
    Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. Deze voorwaarden kunnen betrekking hebben op de indicaties, de duur van de behandeling en het voorschrijven volgens een richtlijn/protocol.
    Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Advies

Voor onderhoudsbehandeling van de klassieke vorm van de ziekte van Pompe komt behandeling met alglucosidase α in aanmerking. Bij de niet-klassieke vorm van de ziekte van Pompe zijn de resultaten van de behandeling gering. Nauwlettende evaluatie van de patiënt is van belang om de start en voortzetting van de behandeling te beoordelen.

Indicaties

Langdurige enzymvervangingstherapie bij aangetoonde ziekte van Pompe (zure α-glucosidasedeficiëntie).

Dosering

Niet samen met andere geneesmiddelen toedienen in dezelfde infusie. Zorgvuldig reconstitueren en verdunnen volgens de bijgeleverde instructie.

  • Ziekte van Pompe

    Als intraveneus infuus: 20 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal per twee weken. Stapsgewijs toedienen; starten met 1 mg/kg/uur en als geen aan de infusie gerelateerde bijwerkingen optreden, geleidelijk iedere 30 min verhogen met 2 mg/kg/uur tot een maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur .

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): koorts, urticaria, huiduitslag, blozen, hoesten, tachypneu, verlaagde zuurstofsaturatie, misselijkheid.

Vaak (1-10%): pijn en reactie op de infusieplaats, overgevoeligheid, koude rillingen, prikkelbaarheid, agitatie, tremor, spierspasmen, spierpijn, duizeligheid, paresthesie, hoofdpijn, hypertensie, versnelde hartslag, cyanose, bleekheid, kokhalzen, braken, jeuk, huiduitslag zoals: eruptio macularis, eruptio papularis, erytheem, maculopapulaire uitslag. Periorbitaal oedeem, hyperhidrose, vermoeidheid.

Verder zijn gemeld: anafylactische shock, bradycardie, pijn op de borst, vasoconstrictie, ademhalingsproblemen, bronchospasmen, piepen, buikpijn, oedeem in de keelholte/in het gezicht, stridor, conjunctivitis, hypotensie, gewrichtspijn, tranenvloed, livedo reticularis, nefrotisch syndroom, proteïnurie en hartstilstand.

Interacties

Er is geen onderzoek uitgevoerd naar interacties met alglucosidase α.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren schadelijk gebleken (verhoogde incidentie van miskraam en vroeggeboorte).
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.

Lactatie

Overgang in moedermelk: Ja.
Advies: Het geven van borstvoeding ontraden.

Contra-indicaties

Levensbedreigende overgevoeligheid (anafylactische reactie) voor het werkzame bestanddeel of voor een hulpstof, wanneer hernieuwde toediening ('rechallenge') niet succesvol was.

Waarschuwingen en voorzorgen

Bij ongeveer de helft van de infantiel-verworven ziekte van Pompe en bij ca. 28 procent van de laat-verworven ziekte treden tijdens of in de uren na toediening infusiegerelateerde bijwerkingen op, waaronder allergische en (levensbedreigende) anafylactische reacties. Vooral bij de infantiel-verworven vorm van de ziekte kunnen de bijwerkingen ernstig zijn. De kans neemt toe bij aanwezigheid van acute infecties (bv. pneumonie), gebruik van hoge doses (40 mg/kg) en een hogere infusiesnelheid. Milde bijwerkingen vereisen geen beëindiging van de infusie. Bijwerkingen kunnen dan effectief bestreden worden door verlaging van de infusiesnelheid of tijdelijke onderbreking van de infusie of een voorbehandeling met een oraal antihistaminicum en/of antipyreticum en/of corticosteroïden. Bij optreden van ernstige allergische of anafylactische reacties de behandeling staken. Bij een meerderheid worden tijdens gebruik IgG- antilichamen gevormd (meestal binnen 3 mnd.), waarvan de invloed op de veiligheid en werkzaamheid niet volledig is vastgesteld. IgG-antilichaamtiters regelmatig controleren. Bij hoge IgG-antilichaamtiters periodiek urineonderzoek doen in verband met het optreden van nefrotisch syndroom. Patiënten die IgE-antilichamen ontwikkelen hebben bij opnieuw toedienen van alglucosidase α meer kans op infusiegerelateerde bijwerkingen. Overweeg beëindiging van de behandeling als immuungemedieerde reacties optreden, en overweeg ook de voordelen en risico's van het opnieuw toedienen: bij sommige patiënten was dit succesvol en kon de behandeling onder nauwkeurig klinisch toezicht worden voortgezet. Veiligheid en werkzaamheid bij nier- of leverinsufficiëntie is niet vastgesteld. Bij patiënten met de ziekte van Pompe die immunosuppressiva kregen zijn levensbedreigende en fatale respiratoire infecties gemeld.

Eigenschappen

Alglucosidase α is een recombinante vorm van het enzym α-glucosidase (GAA), die wordt geproduceerd in Chinese hamster-ovariumcellen. Een tekort aan dit enzym leidt tot opeenhoping van glycogeen in verschillende weefsels, met name hart, ademhalings- en skeletspieren. Vermoedelijk herstelt alglucosidase α de lysosomale GAA-activiteit, waardoor de functie van hart- en skeletspieren verbetert (incl. de ademhalingsspieren).

Kinetische gegevens

V dca. 0,9 l/kg.
T 1/22–3 uur.
  • Uitleg afkortingen
    F biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
    T max tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
    V d verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
    T 1/2 plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
    T 1/2el plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd