Samenstelling
Onpattro (als natriumzout) XGVS Alnylam Netherlands bv
- Toedieningsvorm
- Concentraat voor infusievloeistof
- Sterkte
- 2 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- flacon 5 ml
Uitleg symbolen
XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Samenstelling
Ravicti Immedica Pharma
- Toedieningsvorm
- Vloeistof voor oraal gebruik
- Sterkte
- 1,1 g/ml
- Verpakkingsvorm
- 25 ml
Uitleg symbolen
XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Voor dit geneesmiddel is geen advies vastgesteld over de plaats in de medicamenteuze behandeling.
Advies
Glycerolfenylbutyraat, een derivaat van natriumfenylbutyraat, kan als alternatief voor natriumfenylbutyraat worden ingezet bij de behandeling van chronische ureumcyclusstoornissen. Natriumfenylbutyraat, eventueel in combinatie met natriumbenzoaat, geldt als standaardbehandeling bij chronische ureumcyclus-stoornissen, toegevoegd aan ondersteunende zorg, bestaande uit een eiwitarm dieet en aminozuursupplementen. Doel van de behandeling is verlaging van de verhoogde ammoniakspiegel in plasma. Door het voorkómen van hyperammoniëmische encefalopathie lijken de bij de meeste patiënten lage cognitieve prestaties relatief stabiel te blijven. Een deel van de patiënten zal ondanks behandeling achteruit blijven gaan.
Indicaties
- Erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-amyloïdose) bij volwassenen met polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2.
Indicaties
- Aanvullende chronische behandeling van ureumcyclusstoornissen (UCD) bij volwassenen en kinderen, die niet kunnen worden behandeld met alleen een eiwitarm dieet en/of aminozuursuppletie.
Ureumcyclusstoornissen (UCD) zijn o.a. deficiënties in carbamoylfosfaatsynthase I (CPS), ornithinecarbamoyltransferase (OTC), argininosuccinaatsynthetase (ASS), argininosuccinaatlyase (ASL) en arginase I (ARG), en ornithinetranslocasedeficiënt hyperornithinemie-hyperammoniëmie-homocitrullinemie (HHH)-syndroom.
Doseringen
De behandeling zo vroeg mogelijk na het optreden van symptomen starten. Weeg de beslissing om de behandeling voort te zetten bij patiënten bij wie de ziekte zich ontwikkelt tot polyneuropathie stadium 3 af op basis van het algeheel voordeel en evaluatie van het risico.
Premedicatie: Geef op de dag van de infusie, ten minste 60 minuten vóór start van de infusie, elk van de volgende geneesmiddelen:
- i.v. corticosteroïd (dexamethason 10 mg of equivalent)
- oraal paracetamol (500 mg)
- i.v. antihistaminicum
- oraal H2-receptorantagonist (famotidine 20 mg of equivalent)
Voor premedicatiemiddelen die niet beschikbaar zijn voor i.v.-toediening of die niet i.v. worden verdragen, kunnen equivalente middelen oraal worden toegediend.
Zo nodig kunnen hogere doses of een extra dosis van de premedicatiemiddelen worden toegediend.
De dosering van het corticosteroïd mag geleidelijk worden afgebouwd indien ten minste drie opeenvolgende infusies zijn toegediend zonder infusiegerelateerde reacties. Bij dexamethason afbouwen in stappen van max. 2,5 mg tot een minimale dosis van 5 mg (i.v.).
Erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose
Volwassenen (incl. ouderen)
i.v. als infusie: 0,3 mg/kg lichaamsgewicht elke 3 weken. Bij een lichaamsgewicht ≥ 100 kg is de max. dosis 30 mg. Geef tijdens de behandeling ook vitamine A-suppletie: ca. 2500 IE retinol per dag.
Leverinsufficiëntie: Er is geen dosisaanpassing nodig bij milde leverinsufficiëntie (bilirubine ≤1×ULN en ASAT >1×ULN of bilirubine >1,0 tot 1,5×ULN en elke ASAT). Er zijn geen gegevens bij matige of ernstige leverinsufficiëntie; gebruik ontraden, tenzij strikt noodzakelijk.
Er zijn geen gegevens bij een eerdere levertransplantatie; aanpassing van de dosering wordt echter niet nodig geacht.
Nierinsufficiëntie: Er is geen dosisaanpassing nodig bij milde of matige nierinsufficiëntie (eGFR ≥30 tot <90 ml/min/1,73 m²). Er zijn geen gegevens bij ernstige nierinsufficiëntie of terminale nierziekte; gebruik ontraden, tenzij strikt noodzakelijk.
Een gemiste dosis zo snel mogelijk alsnog toedienen. Bij toedienen binnen 3 dagen na het gemiste moment: het oorspronkelijke doseerschema voortzetten. Bij toedienen > 3 dagen na het gemiste moment: de dosering elke 3 weken daarna voortzetten.
Toediening
- i.v. als verdunde oplossing in ca. 80 minuten; met een initiële infusiesnelheid van ca. 1 ml/min gedurende de eerste 15 minuten en vervolgens met een snelheid van ca. 3 ml/min voor de rest van de infusie. De duur van de infusie kan worden verlengd in het geval van een infusiegerelateerde reactie.
- De patiënt tijdens de infusie observeren en indien klinisch geïndiceerd ook daarna.
Doseringen
De dagelijkse dosis aanpassen aan de eiwittolerantie en aan de dagelijkse eiwithoeveelheid die nodig is voor de groei en ontwikkeling van de patiënt.
Als aanvullende behandeling van chronische ureumcyclusstoornissen
Volwassenen en kinderen
De aanbevolen totale dagelijkse dosis is 4,5–11,2 ml/m² lichaamsoppervlak (5,3–12,4 g/m²). De totale dagelijkse dosis verdelen in gelijke doses en toedienen bij ieder eetmoment (d.w.z. 3–6×/dag). Iedere dosis naar boven afronden tot de dichtstbijzijnde 0,1 ml voor patiënten < 2 jaar en 0,5 ml voor patiënten ≥ 2 jaar.
Aanbevolen begindosis voor patiënten die nog nooit fenylboterzuur hebben gebruikt: bij een lichaamsoppervlak (BSA) < 1,3 m²: 8,5 ml/m²/dag (9,4 g/m²/dag); bij een lichaamsoppervlak (BSA) ≥ 1,3 m²: 7 ml/m²/dag (8 g/m²/dag).
Bij overstappen van fenylboterzuurtabletten en fenylboterzuurgranulaat naar glycerolfenylbutyraat de totale dosis fenylboterzuur met een factor 0,86, resp. 0,81 verlagen.
Bij overstappen van injectie met natriumbenzoaat/natriumfenylacetaat naar glycerolfenylbutyraat: Zodra stabiliteit is bereikt met een ammoniakspiegel die onder controle is, wordt een dosis glycerolfenylbutyraat uit het hoogste gedeelte van het behandelbereik (11,2 ml/m²/dag) gegeven; verdere dosering op geleide van de ammoniakspiegel. Het doseerschema van 8,5 ml/m²/dag - 11,2 ml/m²/dag gedurende een periode van max. 24 uur voor patiënten die stabiel zijn zonder verdere hyperammoniëmie is als volgt: stap 1) 100% van de dosis natriumbenzoaat/natriumfenylacetaat en 50% van de dosis glycerolfenylbutyraat gedurende 4-8 uur; stap 2) 50% van de dosis natriumbenzoaat/natriumfenylacetaat en 100 % van de dosis glycerolfenylbutyraat gedurende 4-8 uur; stap 3) natriumbenzoaat/natriumfenylacetaat stopzetten en volledige dosis glycerolfenylbutyraat voortzetten volgens het voedingsschema gedurende 4-8 uur.
De onderhoudsdosering individueel aanpassen, leidraad voor een eerste schatting is een dagdosis van 0,6 ml (0,66 g) per gram ingenomen voedingseiwit per dag. Verdere dosisaanpassing kan worden gebaseerd op plasmaspiegels van ammoniak, glutamine, urinaire fenylacetylglutamine en/of fenylacetaat (PAA) en fenylacetylglutamine (PAGN), alsmede de verhouding van PAA tot PAGN.
Bij leverfunctiestoornis: begindosis 4,5 ml/m²/dag (5,3 g/m² per dag), vervolgens individueel aanpassen waarbij de dosering zo laag mogelijk moet worden gehouden.
Bij symptomen van neurotoxiciteit (braken, misselijkheid, hoofdpijn, verwardheid of slaperigheid), in afwezigheid van hoge ammoniakspiegels of andere bijkomende ziekten: overweeg de dosis te verlagen of de frequentie van dosering te verhogen bij een fenylacetaatspiegel > 500 microg/ml en een verhouding van fenylacetaat tot fenylacetylglutamine > 2,5.
Een gemiste dosis zo spoedig mogelijk innemen. Indien echter de volgende dosis binnen 2 uur (voor volwassenen) of binnen 30 minuten (voor kinderen) gepland staat, de dosis overslaan, en de volgende dosis zoals gebruikelijk innemen. Er mag geen dubbele dosis worden ingenomen.
Wijze van toediening: De vloeistof rechtstreeks via een doseerspuit voor orale toediening in de mond toedienen. Niet toevoegen aan een grote hoeveelheid van een andere vloeistof, want glycerolfenylbutyraat is zwaarder dan water, wat kan leiden tot onvolledige toediening. Kan aan een kleine hoeveelheid zacht voedsel worden toegevoegd, zoals appelmoes, ketchup, of pompoenpuree.
Kan via een neus- of maagsonde worden toegediend; voor doses van ≤ 0,5 ml wordt dit echter niet aanbevolen. Gebruik één doseerspuit voor alle doses op een dag. De doseerspuit en dop/spuitconnector tussen de dagelijkse doses niet spoelen met water, omdat water glycerolfenylbutyraat kan afbreken.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): perifeer oedeem. Infusiegerelateerde reacties, met symptomen zoals pijn (aan gewrichten, spieren, rug of nek), blozen, misselijkheid, buikpijn, dyspneu, hoest, ongemak of pijn op de borst, hoofdpijn, huiduitslag, rillingen, duizeligheid, vermoeidheid, verhoogde hartslag, hartkloppingen, hypotensie, hypertensie en gezichtsoedeem.
Vaak (1-10%): bronchitis, sinusitis, rinitis. Vertigo. Dyspneu. Dyspepsie. Erytheem. Gewrichtspijn, spierspasmen.
Soms (0,1-1%): extravasatie met symptomen zoals (trombo)flebitis, dermatitis, cellulitis en zwelling, erytheem, brandend gevoel of pijn op de injectieplaats.
Bijwerkingen
Vaak (1-10%): verandering in eetlust, voedselaversie. Duizeligheid, hoofdpijn, tremoren. Oraal ongemak, misselijkheid, braken, kokhalzen, dyspepsie, buikpijn, opgezette buik, flatulentie, obstipatie, diarree. Abnormale lichaamsgeur, acne. Metrorragie. Vermoeidheid, perifeer oedeem. Stijging van ASAT en ALAT, toegenomen anion gap, afname lymfocytenaantal, daling vitamine D-concentratie.
Soms (0,1-1%): gastro-intestinale virale infectie. Hypothyroïdie. Hypoalbuminemie, hypokaliëmie. Dysgeusie, lethargie, paresthesie, psychomotorische hyperactiviteit, slaperigheid, spraakstoornis. Verwardheid, gedeprimeerde stemming. Ventriculaire aritmie. Opvliegers. Dysfonie, epistaxis, verstopte neus, orofaryngeale pijn, irritatie van de keel. Droge mond, oprispingen, stomatitis, verandering in ontlasting, pijnlijke stoelgang, steatorroe. Galblaaspijn, blaaspijn. Alopecia, hyperhidrose, jeukende huiduitslag. Rugpijn, zwelling van de gewrichten, spierspasmen, pijn in de ledematen, fasciitis plantaris. Amenorroe, onregelmatige menstruatie. Gewichtsverandering, koorts. Stijging kaliumconcentratie en triglyceridenconcentratie, abnormaal ECG, stijging LDL-concentratie, verlengde protrombinetijd, stijging leukocytenaantal.
Verder zijn gemeld: bij kinderen < 2 maanden: anemie, trombocytose, hypofagie, gastro-oesofageale reflux, diarree, obstipatie, flatulentie, huiduitslag, daling aminozuurspiegel, stijging leverenzymwaarden (transaminasen, γ-GT).
Bij kinderen van 2 maanden tot 2 jaar: obstipatie, diarree, huiduitslag, eczeem, nagelrichels.
Interacties
Er zijn van dit middel geen interacties bekend.
Tijdens de behandeling geven laboratoriumtesten voor serum-vitamine A niet de totale hoeveelheid vitamine A in het lichaam weer, deze mogen daarom niet als leidraad dienen voor de suppletie van vitamine A.
Interacties
Aangezien glycerolfenylbutyraat door lipase in het spijsverteringsstelsel wordt omgezet, is er een interactie mogelijk met geneesmiddelen die lipase remmen (zoals orlistat).
Corticosteroïden, haloperidol, probenecide en valproïnezuur kunnen de ammoniakconcentratie verhogen, waardoor de werking van glycerolfenylbutyraat wordt tegengegaan.
Glycerolfenylbutyraat en/of metabolieten zijn zwakke inductoren van CYP3A4; de werking van geneesmiddelen die voornamelijk via CYP3A4 worden gemetaboliseerd zou kunnen afnemen. Bij combinatie met het CYP3A4-substraat midazolam daalt de blootstelling aan dit middel met ca. 32%.
Een mogelijk effect op geneesmiddelen die CYP2D6-substraat zijn, kan niet worden uitgesloten.
Zwangerschap
Teratogenese: Zowel bij de mens als bij dieren, onvoldoende gegevens. Behandeling met patisiran verlaagt de concentratie van vitamine A. Zowel te hoge als te lage vitamine A-niveaus kunnen in verband worden gebracht met een groter risico op foetale misvorming.
Advies: Gebruik ontraden, tenzij strikt noodzakelijk. Indien het wel wordt gebruikt: bepaal vroeg in de zwangerschap het vitamine A-niveau en TSH van de moeder, en controleer de foetus nauwlettend, met name gedurende het 1e trimester. Staak tijdens het 1e trimester de vitamine A-suppletie, tenzij de vrouw klinische tekenen van vitamine A-deficiëntie heeft; gebruik in dat geval max. 2500 IE retinol per dag. Hervat de suppletie met 2500 IE retinol per dag in het 2e en 3e trimester, tenzij het vitamine A-niveau is genormaliseerd.
Overige: Sluit vóór aanvang van de behandeling zwangerschap uit. Een vruchtbare vrouw dient adequate anticonceptieve maatregelen te nemen tijdens de behandeling. Bij zwangerschapswens het gebruik van patisiran en vitamine A-suppletie staken, en wachten totdat het vitamine A-niveau is genormaliseerd.
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren schadelijk gebleken.
Advies: Gebruik ontraden, tenzij strikt noodzakelijk.
Overig: Een vruchtbare vrouw dient adequate anticonceptieve maatregelen te nemen tijdens de therapie.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend. Bij dieren zijn kleine hoeveelheden van de lipidecomponenten Dlin-MC3-DMA en PEG2000-C-DMG in de moedermelk aangetoond.
Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend.
Farmacologisch effect: Risico voor de zuigeling kan niet worden uitgesloten.
Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.
Contra-indicaties
- Ernstige overgevoeligheid (bv. anafylaxie) voor het geneesmiddel.
Contra-indicaties
- behandeling van acute hyperammoniëmie.
Waarschuwingen en voorzorgen
Bij het optreden van een infusiegerelateerde reactie, overweeg de infusiesnelheid te verlagen of de toediening te onderbreken. Staak de infusie in geval van een ernstige of levensbedreigende reactie.
Door het verlagen van serum-TTR-eiwit leidt behandeling met patisiran tot een lagere serumconcentratie van vitamine A (retinol). Geef tijdens de behandeling vitamine A-suppletie (zie rubriek Doseringen), om oculaire toxiciteit door vitamine A-deficiëntie te voorkomen. Corrigeer voorafgaand aan de behandeling een te lage concentratie van vitamine A en beoordeel oogklachten of andere tekenen van vitamine A-deficiëntie. Verwijs voor oftalmologisch onderzoek bij ontstaan van oogklachten die wijzen op vitamine A-deficiëntie (zoals nachtblindheid, aanhoudend droge ogen, oogontsteking, hoornvliesinfectie).
Tijdens de behandeling geven laboratoriumtesten voor serum-vitamine A niet de totale hoeveelheid vitamine A in het lichaam weer, deze mogen daarom niet als leidraad dienen voor de suppletie van vitamine A.
Een vermoedelijke extravasatie behandelen volgens de lokale standaardpraktijk voor niet-blaartrekkende middelen.
Thuisinfusie door een professionele zorgverlener kan worden overwogen nadat ten minste 3 infusies in de kliniek goed zijn verdragen.
De veiligheid en werkzaamheid bij kinderen < 18 jaar zijn niet vastgesteld.
Waarschuwingen en voorzorgen
Gebruik in combinatie met een eiwitarm dieet en soms met voedingssupplementen (bijv. essentiële aminozuren, arginine, citrulline, eiwitvrije caloriesupplementen), afhankelijk van de dagelijkse eiwitconsumptie van voeding die nodig is om groei en ontwikkeling te bevorderen.
Tijdens de behandeling kan acute hyperammoniëmie, waaronder hyperammoniëmische encefalopathie, optreden.
Een lage concentratie of afwezigheid van pancreasenzymen of darmaandoeningen die resulteren in slechte vetopname, kunnen leiden tot verminderde of afwezige omzetting van glycerolfenylbutyraat en/of absorptie van fenylbutyraat; controleer de ammoniakspiegels nauwlettend bij patiënten met pancreasinsufficiëntie of intestinale malabsorptie.
De veiligheid en werkzaamheid bij patiënten met N-acetylglutamaatsynthase (NAGS)- en CITRIN (citrullinemie type 2)-deficiëntie, en bij kinderen < 2 maanden zijn niet vastgesteld. Wees voorzichtig bij ernstige nierinsufficiëntie wegens het ontbreken van gegevens. Er zijn weinig gegevens bij ouderen ≥ 65 jaar.
Overdosering
Neem voor meer informatie over een vergiftiging met patisiran contact op met het Nationaal Vergiftigingen Informatie Centrum.
Overdosering
Symptomen
Fenylacetaat, de actieve metaboliet van glycerolfenylbutyraat, kan zich ophopen in patiënten die een overdosering krijgen. Bij hoge spiegels van fenylacetaat kunnen symptomen van neurotoxiciteit optreden (zoals slaperigheid, verwardheid, misselijkheid en lethargie).
Neem voor meer informatie over een vergiftiging met glycerolfenylbutyraat contact op met het Nationaal Vergiftigingen Informatie Centrum.
Eigenschappen
Dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) dat specifiek gericht is op een genetisch geconserveerde sequentie in het 3’-niet-getranslateerde gebied van het mutante en wildtype TTR-mRNA. Patisiran is geformuleerd als lipide nanodeeltjes om het siRNA aan de hepatocyten af te geven, de primaire bron van TTR-eiwit in de bloedsomloop. Via RNA-interferentie (RNAi) veroorzaakt patisiran de katalytische afbraak van TTR-mRNA in de lever, wat resulteert in een reductie van het serum-TTR-eiwit.
Kinetische gegevens
Overig | De farmacokinetische eigenschappen werden bepaald uit plasmaconcentraties van patisiran en de lipidecomponenten DLin-MC3-DMA en PEG2000-C-DMG. |
Resorptie | Meer dan 95% van patisiran in de bloedsomloop is geassocieerd met lipide nanodeeltjes. Na 24 weken wordt een 'steady state' bereikt. |
V d | gem. 0,26 l/kg (patisiran); gem. 0,47 l/kg (DLin-MC3-DMA); gem. 0,13 l/kg (PEG2000-C-DMG). |
Metabolisering | Patisiran wordt door nucleasen tot nucleotiden van verschillende lengtes gemetaboliseerd. DLin-MC3-DMA wordt primair gemetaboliseerd tot 4-dimethylaminoboterzuur (DMBA) door middel van hydrolyse. Er is weinig tot geen metabolisering van PEG2000-C-DMG. |
Eliminatie | < 1% onveranderd met de urine (patisiran); ca. 5,5% als metaboliet (DMBA) met de urine (DLin-MC3-DMA). |
T 1/2el | gem. 3,2 dagen. |
Uitleg afkortingen
F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Eigenschappen
Glycerolfenylbutyraat wordt door pancreaslipasen gehydrolyseerd tot fenylbutyraat (fenylboterzuur) en glycerol. Fenylbutyraat wordt door bèta-oxidatie omgezet in fenylacetaat (fenylazijnzuur), het actieve deel van glycerolfenylbutyraat. Conjugatie van fenylacetaat aan glutamine leidt tot de vorming van fenylacetylglutamine dat wordt uitgescheiden met de urine. Fenylacetylglutamine is op moleculair vlak vergelijkbaar met ureum, beide bevatten twee stikstofatomen. Op deze manier wordt een alternatieve route voor stikstofuitscheiding geboden.
Kinetische gegevens
T max | in steady state bij volwassen UCD-patiënten: ca. 8 uur (fenylboterzuur), ca. 12 uur (fenylazijnzuur) en ca. 10 uur (fenylacetylglutamine). |
Metabolisering | glycerolfenylbutyraat wordt door pancreaslipasen gehydrolyseerd tot fenylbutyraat (fenylboterzuur), dat vervolgens wordt geoxideerd tot fenylacetaat (fenylazijnzuur). Fenylacetaat wordt in de lever en nieren geconjugeerd met glutamine tot fenylacetylglutamine. Fenylacetaat wordt ook gehydrolyseerd door esterasen in de lever en in het bloed. |
Eliminatie | voornamelijk in de vorm van het conjugatieproduct fenylacetylglutamine, ca. 68,9% bij volwassenen en ca. 66,4% bij pediatrische UCD-patiënten in de steady state. Wordt voor < 1% als fenylazijnzuur en fenylboterzuur uitgescheiden. |
Uitleg afkortingen
F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Groepsinformatie
patisiran hoort bij de groep middelen voor het zenuwstelsel, overige.
Groepsinformatie
glycerolfenylbutyraat hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, overige.