Samenstelling

Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.

VPRIV XGVS Takeda Nederland bv

Toedieningsvorm: Poeder voor infusievloeistof
Sterkte: 400 E

Bevat na reconstitutie 100 E/ml.

Uitleg symbolen

XGVS	Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC	'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2	Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring	Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Samenstelling

Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.

Vimizim XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Toedieningsvorm: Concentraat voor infusievloeistof
Sterkte: 1 mg/ml
Verpakkingsvorm: flacon 5 ml

Uitleg symbolen

XGVS	Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC	'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2	Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring	Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Advies

De effectiviteit van velaglucerase alfa is vergelijkbaar met die van imiglucerase. Geadviseerd wordt velaglucerase alfa voor te schrijven bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 op basis van een behandelingsprotocol, gezien de moeilijke indicatiestelling en de onduidelijkheid over de optimale dosering en de effectiviteit. Het eerste voorschrift dient te geschieden door een gespecialiseerde arts verbonden aan een academisch ziekenhuis.

Advies

Voor behandeling van het syndroom van Morquio A komt behandeling met elosulfase α in aanmerking. De resultaten van de behandeling zijn gering, waarbij de gunstige effecten nauwelijks opwegen tegen de ongunstige effecten. Het effect van elosulfase op de remming van de ziekteprogressie op de lange termijn is niet bekend.

Indicaties

Langdurige enzymvervangingstherapie (EVT) bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.

Indicaties

Mucopolysaccharidose, type IVA (Morquio A-syndroom).

Doseringen

Tijdens de toediening moet onmiddellijk geschikte medische ondersteuning voorhanden zijn. Bij anafylactische of andere acute reacties de toediening direct staken.

Toediening thuis onder medisch toezicht kan worden overwogen indien ten minste 3 infusies goed zijn verdragen.

Klap alles open Klap alles dicht

Ziekte van Gaucher type 1

Volwassenen (incl. ouderen) en kinderen ≥ 4 jaar

60 E/kg 1×/2 weken als i.v.-infusie gedurende 60 minuten; op geleide van de respons de dosering aanpassen; max 60 eenheden/kg. Bij eerder gebruik van imiglucerase voor de ziekte van Gaucher type 1 kan worden overgeschakeld in dezelfde dosering en frequentie.

Bij verminderde nierfunctie is geen aanpassing van de dosering nodig.

Bij verminderde leverfunctie is geen aanpassing van de dosering nodig.

Doseringen

30–60 min vóór de start van de infusie met elosulfase α een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum, toedienen.

Klap alles open Klap alles dicht

Mucopolysaccharidose, type IVA

Volwassenen en kinderen

I.v. als infuus: 2 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week.

De infusievloeistof vóór gebruik verdunnen tot een totaal volume van 100 ml (bij een lichaamsgewicht < 25 kg) of 250 ml (bij een lichaamsgewicht ≥ 25 kg). De infusievloeistof in ca. 4 uur toedienen. Bij toediening van 100 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 3 ml/uur, indien de patiënt het verdraagt, na 15 min verhogen met 3 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 6 ml/uur, tot max. 36 ml/uur. Bij toediening van 250 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 6 ml/uur, indien de patiënt het verdraagt, na 15 min verhogen met 6 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 12 ml/uur, tot max. 72 ml/uur.

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, duizeligheid. Buikpijn. Botpijn, gewrichtspijn, rugpijn. Infusiegerelateerde reactie, asthenie, vermoeidheid, koorts.

Vaak (1-10%): overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylactische of anafylactoïde reacties en allergische dermatitis. Tachycardie. Dyspneu. Hypertensie, hypotensie, blozen. Misselijkheid. Huiduitslag, urticaria, jeuk. Ongemak op de borst. Verlengde APTT.

Soms (0,1-1%): wazig zicht. Braken (in sommige gevallen ernstig; meestal optredend tijdens en tot 24 uur na de infusie).

De meest waargenomen bijwerkingen zijn infusiegerelateerde reacties (IRR's); deze treden op binnen 24 uur na een infusie. Het vaakst komen voor: hoofdpijn, duizeligheid, hypotensie, hypertensie, misselijkheid, vermoeidheid/asthenie, koorts. Bij behandelingsnaïeve patiënten treden IRR's vooral op tijdens de eerste 6 maanden van de behandeling.

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, duizeligheid. Dyspneu. Koorts, koude rillingen. Orofaryngeale pijn, buikpijn, misselijkheid, braken, diarree.

Vaak (1-10%): overgevoeligheid. Myalgie.

Soms (0,1-1%): anafylaxie.

Verder is gemeld: compressie van de halswervelkolom.

De meeste bijwerkingen zijn infusiereacties, zie ook Waarschuwingen en Voorzorgen en bovenaan Doseringen.

Interacties

Er is geen onderzoek naar interacties met velaglucerase α uitgevoerd.

Interacties

Er zijn van dit middel geen interacties bekend.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.

Overig: Verhoogde ziekteactiviteit kan tijdens de zwangerschap worden ervaren.

Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken. Zorgvuldige monitoring van de zwangerschap en klinische manifestaties van de ziekte van Gaucher is noodzakelijk voor de individuele aanpassing van de behandeling.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.

Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Onbekend.

Overig: Verhoogde ziekteactiviteit kan tijdens de kraamperiode worden ervaren.

Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Ja, bij dieren, bij de mens onbekend. Theoretisch wordt er geen systemische blootstelling via de moedermelk verwacht.

Advies: Weeg het risico van het gebruik van dit geneesmiddel in combinatie met het geven van borstvoeding af.

Contra-indicaties

Eerder voorgekomen ernstige allergische reactie op velaglucerase α.

Contra-indicaties

Eerder voorgekomen levensbedreigende overgevoeligheid voor elosulfase α.

Waarschuwingen en voorzorgen

Wees voorzichtig bij patiënten die in het verleden reeds symptomen van overgevoeligheid voor velaglucerase α of voor andere enzymvervangingstherapie hebben vertoond.

Infusiegerelateerde reacties kunnen worden verminderd door het verlagen van de infusiesnelheid, door toediening van antihistaminica, antipyretica en/of corticosteroïden en/of het onderbreken van de toediening gevolgd door een hervatting met een verlengde infusietijd. Recidiverende infusiegerelateerde reacties kunnen worden voorkomen met antihistaminica en/of corticosteroïden vooraf.

Bij ernstige infusiegerelateerde reacties en bij verlies van werkzaamheid testen op aanwezigheid van antistoffen. Vorming van IgG-antistoffen tegen velaglucerase α is gemeld, evenals enkele gevallen van antistoffen met een positief neutraliserende activiteit en gebrek aan werkzaamheid.

De veiligheid en werkzaamheid bij kinderen < 4 jaar zijn niet vastgesteld.

Waarschuwingen en voorzorgen

Infusiereacties kunnen bestaan uit allergische- en gastro-intestinale reacties. Zorg voor de beschikbaarheid van geschikte medische ondersteuning tijdens de toediening, omdat anafylaxie en andere ernstige allergische reacties zijn gemeld in klinische onderzoek. Geef 30–60 min vóór infusie een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum. Afhankelijk van de ernst van een infuusreactie, moet de toediening vertraagd of gestaakt worden. Wees voorzichtig bij het opnieuw toedienen als deze (allergische) reacties zich hebben voorgedaan.

Compressie van de halswervelkolom is waargenomen in klinisch onderzoek. Controleer op symptomen hiervan zoals rugpijn, verlammingsverschijnselen en urinaire- en/of fecale incontinentie.

De werkzaamheid en veiligheid zijn niet vastgesteld bij ouderen (> 65 j.).

Voor patiënten die de infusies goed verdragen, kan toediening thuis onder medisch toezicht worden overwogen.

Eigenschappen

Velaglucerase α is een met recombinant-DNA-technologie geproduceerd glycoproteïne, dat gebruikt wordt als aanvulling op, of vervanging van β-glucocerebrosidase (het enzym dat de hydrolyse van glucocerebroside naar glucose en ceramide in het lysosoom katalyseert). Het vermindert de hoeveelheid geaccumuleerde glucocerebroside en corrigeert de pathofysiologie van de ziekte van Gaucher. Velaglucerase α verhoogt de hemoglobineconcentratie en het aantal bloedplaatjes en vermindert het lever- en miltvolume bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.

Kinetische gegevens

Resorptie	snel via de mannose-receptor in de macrofagen.
T _max	40–60 min.
T _1/2el	5–12 min.

Uitleg afkortingen

F	biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T _max	tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V _d	verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T _1/2	plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T _1/2el	plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Eigenschappen

Recombinante vorm van humaan N-acetylgalactosamide-6-sulfatase (GALNS) verkregen uit ovariumcellen van de Chinese hamster. Een tekort aan dit enzym leidt tot opstapeling van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat in het lysosomale compartiment van cellen in het hele lichaam. Opstapeling leidt tot uitgebreide cel-, weefsel- en orgaandisfunctie. Opname van elosulfase α in de lysosomen leidt tot een herstelde GALNS-activiteit en verhoogt daarmee het katabolisme van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat.

Kinetische gegevens

T _max	1,6–4,1 uur (week 0), 1,9–4,9 uur (week 22).
Metabolisering	afbraak door hydrolyse.
Eliminatie	omdat elosulfase α wordt afgebroken als een endogeen peptide, spelen de lever en nieren bij de eliminatie van het geneesmiddel een minder belangrijke rol.
T _1/2el	2,0–13 min (week 0), 14–57 min (week 22).

Uitleg afkortingen

F	biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T _max	tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V _d	verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T _1/2	plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T _1/2el	plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Groepsinformatie

velaglucerase alfa hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.

velaglucerase alfa

elosulfase alfa

Samenstelling

VPRIV XGVS Takeda Nederland bv

Uitleg symbolen

Samenstelling

Vimizim XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Uitleg symbolen

Advies

Advies

Indicaties

Indicaties

Doseringen

Ziekte van Gaucher type 1

Volwassenen (incl. ouderen) en kinderen ≥ 4 jaar

Doseringen

Mucopolysaccharidose, type IVA

Volwassenen en kinderen

Bijwerkingen

Bijwerkingen

Interacties

Interacties

Zwangerschap

Zwangerschap

Lactatie

Lactatie

Contra-indicaties

Contra-indicaties

Waarschuwingen en voorzorgen

Waarschuwingen en voorzorgen

Eigenschappen

Kinetische gegevens

Uitleg afkortingen

Eigenschappen

Kinetische gegevens

Uitleg afkortingen

Groepsinformatie

Groepsinformatie

Kosten

Kosten

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links

Service

Over

Web-App