Samenstelling
Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.
Amversio (anhydraat) SERB SA
- Toedieningsvorm
- Poeder
- Sterkte
- 1 g/g
- Verpakkingsvorm
- flacon 180 g
Cystadane (anhydraat) Recordati
- Toedieningsvorm
- Poeder
- Sterkte
- 1 g/g
- Verpakkingsvorm
- flacon 180 g
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
| OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
| Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Betaïne kan bij een aantal patiënten met homocystinurie, die met dieet en vitaminebehandeling alleen onvoldoende verlaging van de homocysteïne spiegels kunnen bereiken, een extra verlaging van de homocysteïnespiegels geven. Verlaging van het homocysteïnegehalte verbetert de prognose van patiënten met homocystinurie, met name indien in een vroeg stadium gegeven. De grootte van het klinisch effect van betaïne is niet duidelijk.
Indicaties
Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in:
- cystathionine-bèta-synthetase (CBS),
- 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR),
- cobalaminecofactormetabolisme (cbl).
Dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en specifiek dieet.
Doseringen
Toepassen onder toezicht van een arts met ervaring met behandeling van homocystinurie. Streefwaarde totale homocysteïnespiegel < 15 micromol/l of zo laag mogelijk.
Als adjuvante behandeling van homocystinurie
Volwassenen en kinderen
100 mg/kg/dag, verdeeld in 2 doses. Individueel titreren op geleide van de plasmaspiegels van homocysteïne en methionine. In sommige gevallen zijn doses van > 200 mg/kg/dag nodig. Wees voorzichtig met dosisverhoging bij CBS-deficiëntie vanwege het risico op hypermethioninemie; controleer de methioninespiegel nauwlettend.
Bij nierinsufficiëntie of niet-alcoholische leversteatose is een dosisaanpassing niet nodig.
Toediening: Het poeder vermengen met water, sap, melk, flesvoeding of voedsel tot het volledig is opgelost en direct hierna innemen. Er worden 3 maatlepels bijgeleverd die na vlak afstrijken 100 mg (groen), 150 mg (blauw) en 1 g (roze/paars) watervrij betaïne geven.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): reversibel verhoogde methioninewaarden in het bloed, soms gepaard gaand met hersenoedeem.
Soms (0,1-1%): anorexia, glossitis, gebitsstoornissen, misselijkheid, braken, maagproblemen, diarree. Agitatie, prikkelbaarheid. Hersenoedeem. Haaruitval, netelroos, abnormale geur van de huid. Urine-incontinentie.
Bij patiënten met CBS-deficiëntie zijn gevallen van ernstig hersenoedeem die verband houden met hypermethioninemie gemeld binnen 2 weken tot 6 maanden na het begin van de behandeling. Na stoppen van de behandeling trad volledig herstel op.
Interacties
Op basis van in-vitro gegevens is interactie met aminozuurmengsels en geneesmiddelen die vigabatrine en GABA-analogen bevatten mogelijk. Aangeraden wordt om 30 minuten te wachten tussen de inname van betaïne en genoemde middelen.
Zwangerschap
Teratogenese: Zowel bij de mens als bij dieren, onvoldoende gegevens.
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend.
Advies: Weeg het risico van het gebruik van dit geneesmiddel in combinatie met het geven van borstvoeding af.
Waarschuwingen en voorzorgen
Bij het begin van de behandeling en daarna jaarlijks of tweemaal per jaar de plasmamethioninespiegel meten: de streefwaarde is < 1000 micromol/liter. Als methionine toeneemt, met name tot boven de eerste veiligheidsdrempel van 700 micromol/l, de patiënt regelmatiger controleren en de naleving van het dieet controleren. Overweeg aanpassing van het dieet en dosisverlaging of tijdelijke onderbreking van de behandeling, om de methioninespiegel omlaag te brengen. Bij optreden van symptomen van hersenoedeem zoals hoofdpijn in de ochtend met braken en/of visuele veranderingen, de methioninespiegel en de naleving van het dieet controleren en de behandeling onderbreken. Indien bij hervatten van de behandeling opnieuw hersenoedeem optreedt de behandeling staken.
Eigenschappen
Verlaagt de homocysteïnespiegels in plasma (tot 20–30%) bij drie typen homocystinurie: cystathionine-bèta-synthetase(CBS)-deficiëntie, 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase(MTHFR)-deficiëntie en cobalaminecofactormetabolisme(cbl)-defect. Betaïne werkt als een methylgroepdonor bij de hermethylering van homocysteïne in methionine. Het effect is groter bij ernstige hyperhomocysteïnemie. Daarnaast verhoogt betaïne de methionine- en S-adenosylmethionine–(SAM)spiegels in plasma bij patiënten met MTHFR-deficiëntie en cbl-defecten. De werking treedt binnen een aantal dagen in, terwijl binnen een maand een steady-state respons wordt bereikt.
Kinetische gegevens
| T max | 0,9 ± 0,3 uur. |
| V d | 1,3 l/kg. |
| Metabolisering | 5% via de nieren. |
| T 1/2el | 14 uur. |
| Overig | Na een herhaald dosisregime van 100 mg/kg/dag gedurende 5 dagen verandert de absorptiekinetiek niet, maar is de distributiehalfwaardetijd tot 36 uur verlengd, waarschijnlijk door een verzadigbaar transport- en herdistributieproces. |
Uitleg afkortingen
| F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
| T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
| V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
| T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
| T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Groepsinformatie
betaïne hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren.