Samenstelling
Raadpleeg voor hulpstoffen een apotheker.
Wainzua (als natriumzout) XGVS Aanvullende monitoring AstraZeneca bv
- Toedieningsvorm
- Oplossing voor injectievloeistof
- Sterkte
- 56 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- pen 0,8 ml
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
| OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
| Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Voor dit geneesmiddel is geen advies vastgesteld over de plaats in de medicamenteuze behandeling.
Indicaties
- Erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTRv) bij volwassenen met polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2.
Doseringen
De behandeling zo vroeg mogelijk na het optreden van symptomen beginnen. Weeg de beslissing om de behandeling voort te zetten bij patiënten bij wie de ziekte zich ontwikkelt tot polyneuropathie stadium 3 af op basis van het algeheel voordeel en evaluatie van het risico.
ATTRv
Volwassenen (incl. ouderen)
S.c.: 45 mg 1×/ maand. Geef tijdens de behandeling ook vitamine A-suppletie: tot ca. 2500–3000 IE retinol per dag.
verminderde leverfunctie: er is geen dosisaanpassing nodig bij milde leverinsufficiëntie. Er zijn geen gegevens bij matige of ernstige leverinsufficiëntie; alleen gebruiken indien het verwachte klinische voordeel opweegt tegen het mogelijke risico.
verminderde nierfunctie: er is geen dosisaanpassing nodig bij milde of matige nierinsufficiëntie (eGFR ≥ 30 tot < 90 ml/min/1,73 m²). Er zijn geen gegevens bij ernstige nierinsufficiëntie of terminale nierziekte; alleen gebruiken indien het verwachte klinische voordeel opweegt tegen het mogelijke risico.
Een gemiste dosis zo snel mogelijk alsnog toedienen. De toedieningsfrequentie van 1×/maand vanaf dát moment voortzetten.
Toediening
- De voorgevulde spuit ten minste 30 minuten vóór de toediening uit de koelkast halen;
- De s.c.-injectie is gebruiksklaar voor eenmalig gebruik op de buik, bovenbenen of achterkant van bovenarmen; bij injectie in de buik het gebied rond de navel vermijden;
- Niet injecteren in littekenweefsel of gebieden die rood verkleurd, ontstoken of gezwollen zijn.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): Vitamine A verlaagd.
Vaak (1-10%): braken. Erytheem, pijn en jeuk op de injectieplaats.
Interacties
Er zijn van dit middel geen interacties bekend.
Zwangerschap
Teratogenese: Zowel bij de mens als bij dieren, onvoldoende gegevens. Behandeling met eplontersen verlaagt de concentratie van vitamine A. Zowel te hoge als te lage vitamine A-niveaus kunnen in verband worden gebracht met een groter risico op foetale misvorming.
Advies: Gebruik ontraden. Bij een ongeplande zwangerschap eplontersen staken. Controleer niveaus van vitamine A en TSH bij de moeder, en controleer de foetus nauwlettend, met name gedurende het 1e trimester. Niet duidelijk is of het beter is de vitamine A-suppletie tijdens het 1e trimester van een ongeplande zwangerschap voort te zetten of te staken. Als vitamine A-suppletie wordt voortgezet, is de max. dosis 3.000 IE per dag. Hervat in het 2e en 3e trimester vitamine A-suppletie met 2.500 tot 3.000 IE per dag als de serumconcentratie van vitamine A nog niet naar de normale waarden is teruggekeerd, vanwege het verhoogde risico op vitamine A-deficiëntie in het 3e trimester. Zie ook het advies onder retinol.
Overige: Sluit vóór aanvang van de behandeling zwangerschap uit. Een vruchtbare vrouw dient adequate anticonceptieve maatregelen te nemen tijdens de behandeling. Bij zwangerschapswens het gebruik van eplontersen en vitamine A-suppletie staken, en wachten totdat het vitamine A-niveau is genormaliseerd. Dit kan langer dan 15 weken duren.
Lactatie
Overgang in de moedermelk:Onbekend; een risico voor de zuigeling kan niet worden uitgesloten.
Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.
Contra-indicaties
Van dit geneesmiddel zijn geen klinisch relevante contra-indicaties bekend.
Waarschuwingen en voorzorgen
Geef tijdens de behandeling vitamine A-suppletie (zie rubriek Doseringen), om oculaire toxiciteit door vitamine A-deficiëntie te voorkomen. Corrigeer voorafgaand aan de behandeling een te lage concentratie van vitamine A en beoordeel oogklachten of andere tekenen van vitamine A-deficiëntie. Verwijs voor oftalmologisch onderzoek bij ontstaan van oogklachten die wijzen op vitamine A-deficiëntie (zoals nachtblindheid, aanhoudend droge ogen, oogontsteking, hoornvliesontsteking, -verdikking, -perforatie). Door het verlagen van serum-TTR-eiwit leidt behandeling met eplontersen tot een lagere serumconcentratie van vitamine A (retinol).
Onderzoekgegevens: De veiligheid en werkzaamheid bij kinderen < 18 jaar zijn niet vastgesteld. De veiligheid en werkzaamheid niet zijn onderzocht bij patiënten die een levertransplantatie ondergaan.
Overdosering
Neem voor informatie over een vergiftiging met eplontersen contact op met het Nationaal Vergiftigingen Informatie Centrum.
Eigenschappen
Eplontersen is een N-acetylgalactosamine (GalNAc) geconjugeerd 2′-O-2 methoxyethyl-gemodificeerd chimeer gapmer-antisense-oligonucleotide (ASO). Het GalNAc-conjugaat maakt afgifte van het ASO aan hepatocyten mogelijk. Via binding aan transthyretine (TTR) messenger-RNA (mRNA) in de hepatocyten voorkomt eplontersen de synthese van TTR-eiwit in de lever, wat resulteert in minder variant en wildtype serum-TTR-eiwit in het bloed.
Kinetische gegevens
| Resorptie | snel. |
| T max | 2 uur. |
| Eiwitbinding | > 98%. |
| V d | 12,9 l (schijnbaar centraal), 11.100 l (schijnbaar perifeer). |
| Metabolisering | Eplontersen wordt voornamelijk in de lever door nucleasen tot oligonucleotiden van verschillende lengtes gemetaboliseerd. |
| Eliminatie | < 1% als onveranderd ASO met de urine per 24 uur. |
| T 1/2el | ca. 3 weken. |
Uitleg afkortingen
| F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
| T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
| V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
| T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
| T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Groepsinformatie
eplontersen hoort bij de groep middelen voor het zenuwstelsel, overige.