Farmacotherapeutisch Kompas

U bevindt zich hier:

Farmacotherapeutisch Kompas Geneesmiddelen
Wis invoer

Uitbreiden…

Open/sluiten

Welke geneesmiddelen wilt u aan de vergelijking toevoegen?

carglumaatzuur

middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren A16AA05

Sluiten

betaïne

middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren A16AA06

Sluiten

Samenstelling

Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.

Carbaglu Recordati

Toedieningsvorm
Tablet, dispergeerbaar
Sterkte
200 mg

Carglumaatzuur Diverse fabrikanten

Toedieningsvorm
Tablet, dispergeerbaar
Sterkte
200 mg

Ucedane EuroCept bv

Toedieningsvorm
Tablet, dispergeerbaar
Sterkte
200 mg

Uitleg symbolen

XGVS Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2 Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Samenstelling

Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.

Amversio (anhydraat) SERB SA

Toedieningsvorm
Poeder
Sterkte
1 g/g
Verpakkingsvorm
flacon 180 g

Cystadane (anhydraat) Recordati

Toedieningsvorm
Poeder
Sterkte
1 g/g
Verpakkingsvorm
flacon 180 g

Uitleg symbolen

XGVS Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2 Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Advies

Carglumaatzuur is een middel dat geïndiceerd is voor de zeldzame aandoening hyperammoniëmie als gevolg van de ziekte N-acetylglutamaatsynthetase-deficiëntie. In individuele gevallen is de toepassing waardevol gebleken.

Voor carglumaatzuur bij hyperammoniëmie ten gevolge van andere oorzaken, is over de plaats in de medicamenteuze behandeling geen advies vastgesteld.

Advies

Betaïne kan bij een aantal patiënten met homocystinurie, die met dieet en vitaminebehandeling alleen onvoldoende verlaging van de homocysteïne spiegels kunnen bereiken, een extra verlaging van de homocysteïnespiegels geven. Verlaging van het homocysteïnegehalte verbetert de prognose van patiënten met homocystinurie, met name indien in een vroeg stadium gegeven. De grootte van het klinisch effect van betaïne is niet duidelijk.

Indicaties

Behandeling van hyperammoniëmie ten gevolge van:

  • primaire N-acetylglutamaatsynthase(NAGS)-deficiëntie;
  • isovaleriaanacidemie;
  • methylmalonacidemie;
  • propionacidemie.

Indicaties

Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in:

  • cystathionine-bèta-synthetase (CBS),
  • 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR),
  • cobalaminecofactormetabolisme (cbl).

Dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en specifiek dieet.

Doseringen

De tabletten kunnen in 4 gelijke delen worden verdeeld.

Klap alles open Klap alles dicht

Hyperammoniëmie ten gevolge van N-acetylglutamaatsynthase(NAGS)-deficiëntie

Kinderen

De behandeling mag vanaf de eerste levensdag worden begonnen. Aanvankelijk 100–250 mg/kg lichaamsgewicht per dag in 2-4 doses. Pas de dosering aan op basis van de plasma-ammoniakconcentratie. Het is niet altijd noodzakelijk tijdens de therapie de dosis te verhogen op basis van het lichaamsgewicht. De onderhoudsdosering varieert van 10–100 mg/kg in 2-4 doses.

Test de individuele gevoeligheid van carglumaatzuur alvorens een langdurige behandeling te beginnen. Bij een comateus kind is de startdosis 100–250 mg/kg/dag. Meet vóór elke toediening de plasma-ammoniakconcentratie; binnen enkele uren na toediening moet deze genormaliseerd zijn. Bij een patiënt met matige hyperammoniëmie, geef een testdosis van 100–200 mg/kg/dag gedurende 3 dagen met een constante inname van eiwitten en herhaaldelijke metingen van de plasma-ammoniakconcentratie (vóór en 1 uur na de maaltijd); pas de dosis aan om de ammoniakconcentraties normaal te houden.

Hyperammoniëmie ten gevolge van isovaleriaanacidemie, methylmalonacidemie of propionacidemie

Kinderen

Begindosering 100 mg/kg lichaamsgewicht per dag in 2–4 doses, zo nodig tot maximaal 250 mg/kg per dag in 2–4 doses. Pas de dosering daarna aan om normale ammoniakplasmaspiegels te handhaven.

Verminderde nierfunctie

  • Bij een GFR 30–59 ml/min: begindosering 50 mg/kg/dag tot 125 mg/kg/dag. Onderhoudsdosering 5 mg/kg/dag tot 50 mg/kg/dag, individueel aanpassen om normale ammoniakplasmaspiegels te handhaven;
  • Bij een GFR ≤ 29 ml/min: begindosering 15 mg/kg/dag tot 40 mg/kg/dag. Onderhoudsdosering 2 mg/kg/dag tot 20 mg/kg/dag, individueel aanpassen om normale ammoniakplasmaspiegels te handhaven.

Toediening

  • Toedienen vóór de voeding of innemen voor de maaltijd;
  • De tabletten in ten minste 5–10 ml water oplossen en onmiddellijk innemen of via een nasogastrische sonde inspuiten.

Doseringen

Toepassen onder toezicht van een arts met ervaring met behandeling van homocystinurie. Streefwaarde totale homocysteïnespiegel < 15 micromol/l of zo laag mogelijk.

Klap alles open Klap alles dicht

Als adjuvante behandeling van homocystinurie

Volwassenen en kinderen

100 mg/kg/dag, verdeeld in 2 doses. Individueel titreren op geleide van de plasmaspiegels van homocysteïne en methionine. In sommige gevallen zijn doses van > 200 mg/kg/dag nodig. Wees voorzichtig met dosisverhoging bij CBS-deficiëntie vanwege het risico op hypermethioninemie; controleer de methioninespiegel nauwlettend.

Bij niet-alcoholische leversteatose is een dosisaanpassing niet nodig.

Bij nierinsufficiëntie is een dosisaanpassing niet nodig.

Toediening: Het poeder vermengen met water, sap, melk, flesvoeding of voedsel tot het volledig is opgelost en direct hierna innemen. Er worden 3 maatlepels bijgeleverd die na vlak afstrijken 100 mg (groen), 150 mg (blauw) en 1 g (roze/paars) watervrij betaïne geven.

Bijwerkingen

Bij N-acetylglutamaatsynthase(NAGS)-deficiëntie

Vaak (1-10%): toegenomen transpiratie.

Soms (0,1-1%): stijging transaminasenwaarden.

Verder is gemeld: huiduitslag.

Bij isovaleriaanacidemie, methylmalonacidemie en propionacidemie

Soms (0,1-1%): bradycardie. Braken, diarree. Koorts.

Verder is gemeld: huiduitslag.

  • Informatie van Lareb over dit middel
  • Meldformulier bijwerkingen

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): reversibel verhoogde methioninewaarden in het bloed, soms gepaard gaand met hersenoedeem.

Soms (0,1-1%): anorexia, glossitis, gebitsstoornissen, misselijkheid, braken, maagproblemen, diarree. Agitatie, prikkelbaarheid. Hersenoedeem. Haaruitval, netelroos, abnormale geur van de huid. Urine-incontinentie.

Bij patiënten met CBS-deficiëntie zijn gevallen van ernstig hersenoedeem die verband houden met hypermethioninemie gemeld binnen 2 weken tot 6 maanden na het begin van de behandeling. Na stoppen van de behandeling trad volledig herstel op.

  • Informatie van Lareb over dit middel
  • Meldformulier bijwerkingen

Interacties

Er is geen onderzoek naar interacties uitgevoerd.

Interacties

Op basis van in-vitro gegevens is interactie met aminozuurmengsels en geneesmiddelen die vigabatrine en GABA-analogen bevatten mogelijk. Aangeraden wordt om 30 minuten te wachten tussen de inname van betaïne en genoemde middelen.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.

Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.

Zwangerschap

Teratogenese: Zowel bij de mens als bij dieren, onvoldoende gegevens.

Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Onbekend. Ja, bij dieren. Bij ratten is bij supratherapeutische doses enige invloed op het lichaamsgewicht van de zogende dieren gezien.

Advies: Het geven van borstvoeding is gecontra-indiceerd.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Onbekend.

Advies: Weeg het risico van het gebruik van dit geneesmiddel in combinatie met het geven van borstvoeding af.

Contra-indicaties

Zie de rubriek Lactatie.

Waarschuwingen en voorzorgen

Houd de plasmaspiegels van ammoniak en aminozuren binnen de normaalwaarden.

Controleer regelmatig lever-, nier-, en hartfunctie en hematologische parameters, omdat er weinig veiligheidsgegevens zijn.

In geval van lage eiwittolerantie kan eiwitarme voeding en suppletie van arginine nodig zijn.

Waarschuwingen en voorzorgen

Bij het begin van de behandeling en daarna jaarlijks of tweemaal per jaar de plasmamethioninespiegel meten: de streefwaarde is < 1000 micromol/liter. Als methionine toeneemt, met name tot boven de eerste veiligheidsdrempel van 700 micromol/l, de patiënt regelmatiger controleren en de naleving van het dieet controleren. Overweeg aanpassing van het dieet en dosisverlaging of tijdelijke onderbreking van de behandeling, om de methioninespiegel omlaag te brengen. Bij optreden van symptomen van hersenoedeem zoals hoofdpijn in de ochtend met braken en/of visuele veranderingen, de methioninespiegel en de naleving van het dieet controleren en de behandeling onderbreken. Indien bij hervatten van de behandeling opnieuw hersenoedeem optreedt de behandeling staken.

Overdosering

Symptomen

Sympathicomimetische reactie (tachycardie, hyperhidrose, verhoogde bronchiale secretie, verhoogde lichaamstemperatuur en rusteloosheid).

Neem voor meer informatie over een vergiftiging met carglumaatzuur contact op met het Nationaal Vergiftigingen Informatie Centrum.

Eigenschappen

Carglumaatzuur is een analogon van N-acetylglutamaat, de natuurlijke activator van carbamoylfosfaatsynthetase (eerste enzym van de ureumcyclus). Verstoring van de ureumcyclus geeft geen acidose, ketose of hypoglykemie, maar manifesteert zich als een direct toxisch effect van ammoniak op het centrale zenuwstelsel. Carglumaatzuur bewerkstelligt een daling van de ammoniakconcentratie in bloed en een stijging van het ureumgehalte in bloed en urine. Een normalisatie van de plasma-ammoniakconcentratie wordt gewoonlijk binnen 24 uur bereikt, waardoor het risico van neurologische complicaties afneemt. Indien toediening plaatsvindt vóórdat permanente hersenschade is opgetreden, heeft het kind een normale groei en psychomotorische ontwikkeling.

Kinetische gegevens

Resorptie ca. 30%.
T max ca. 3 uur.
V d ca. 40 l/kg.
Metabolisering gedeeltelijk, tot onder andere glutaminezuur. Het eindproduct van het metabolisme is CO2.
Eliminatie 9% onveranderd in de urine en maximaal 60% in de feces. Een gedeelte als CO2 via de longen.
T 1/2el max. 28 uur.

Uitleg afkortingen

F biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T max tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V d verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T 1/2 plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T 1/2el plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Eigenschappen

Verlaagt de homocysteïnespiegels in plasma (tot 20–30%) bij drie typen homocystinurie: cystathionine-bèta-synthetase(CBS)-deficiëntie, 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase(MTHFR)-deficiëntie en cobalaminecofactormetabolisme(cbl)-defect. Betaïne werkt als een methylgroepdonor bij de hermethylering van homocysteïne in methionine. Het effect is groter bij ernstige hyperhomocysteïnemie. Daarnaast verhoogt betaïne de methionine- en S-adenosylmethionine–(SAM)spiegels in plasma bij patiënten met MTHFR-deficiëntie en cbl-defecten. De werking treedt binnen een aantal dagen in, terwijl binnen een maand een steady-state respons wordt bereikt.

Kinetische gegevens

T max 0,9 ± 0,3 uur.
V d 1,3 l/kg.
Metabolisering 5% via de nieren.
T 1/2el 14 uur.
Overig Na een herhaald dosisregime van 100 mg/kg/dag gedurende 5 dagen verandert de absorptiekinetiek niet, maar is de distributiehalfwaardetijd tot 36 uur verlengd, waarschijnlijk door een verzadigbaar transport- en herdistributieproces.

Uitleg afkortingen

F biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T max tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V d verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T 1/2 plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T 1/2el plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Groepsinformatie

carglumaatzuur hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren.

  • betaïne (A16AA06) Vergelijk
  • L-carnitine (A16AA01) Vergelijk
  • mercaptamine (oraal) (A16AA04) Vergelijk
  • metreleptine (A16AA07) Vergelijk

Groepsinformatie

betaïne hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren.

  • carglumaatzuur (A16AA05) Vergelijk
  • L-carnitine (A16AA01) Vergelijk
  • mercaptamine (oraal) (A16AA04) Vergelijk
  • metreleptine (A16AA07) Vergelijk

Kosten

Kosten laden…

Kosten

Kosten laden…

Zie ook

Geneesmiddelgroep

  • middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren

Externe links

  • Officiële productinformatie CBG/EMA
  • Medicijnkosten.nl
  • GIPdatabank
  • Geneesmiddelinformatie voor patiënten
  • Kinderformularium (NKFK)

Zie ook

Geneesmiddelgroep

  • middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren

Externe links

  • Officiële productinformatie CBG/EMA
  • Medicijnkosten.nl
  • GIPdatabank
  • Geneesmiddelinformatie voor patiënten
  • Kinderformularium (NKFK)
???naar.zoeken???
Zorginstituut Nederland
Onafhankelijke geneesmiddelinformatie
voor zorgprofessionals

Service

  • Contact
  • E-learning cursus FK
  • Mobiele apps
  • Help

Over

  • Over deze site
  • Verantwoording
  • Veelgestelde vragen
  • Proclaimer
  • Copyright
  • Cookies
  • Toegankelijkheid
Het Farmacotherapeutisch Kompas gebruikt analytische cookies om het gebruik van de website te analyseren en daarmee de website te kunnen verbeteren.
Lees meer over cookies en hoe u cookies kunt uitschakelen

Web-App

Installeer deze Web-App op je iPhone: Tap het deel-icoon en daarna "Zet op beginscherm".