Geneesmiddelen

Stofnaam

Geneesmiddel

Indicatie

Toediening

ivacaftor

Kalydeco

cystische fibrose

oraal

lumacaftor/ivacaftor

Orkambi

cystische fibrose

oraal

tezacaftor/ivacaftor

Symkevi

cystische fibrose

oraal

Een volledig overzicht van alle indicaties per geneesmiddel kunt u vinden in de geneesmiddelteksten.

Werking

Werkingsmechanisme

Het exacte werkingsmechanisme is niet volledig bekend. Wel duidelijk is dat:

  • tezacaftor een CFTR-corrector is, die bindt aan het eerste Membrane Spanning Domain van CFTR en de cellulaire verwerking en het transport van normale of meervoudige mutante vormen van CFTR (zoals F508del-mutatie) ondersteunt, waardoor de hoeveelheid functioneel CFTR op het celoppervlak toeneemt en zo tot meer chloridetransport leidt.
  • lumacaftor een cystische fibrose transmembraanconductieregulator (CFTR)-corrector is die bij een F508del-mutatie de hoeveelheid chloridekanalen op het celoppervlak van epitheelcellen in meerdere organen verhoogt;
  • ivacaftor een CFTR-potentiator is die chloridetransport bevordert door het aantal open kanalen ('gating') van het CFTR-eiwit aan het celoppervlak te vergroten.

Effect

  • Verbetering van de longfunctie (FEV1) bij cystische fibrose met specifieke mutaties.

Typerende bijwerkingen

Relatief frequent:

  • Hoofdpijn, duizeligheid;
  • Oorpijn, tinnitus, trommelvlieshyperemie, vestibulaire aandoening;
  • Neusverstopping, sinuscongestie. bacteriën in sputum, orofaryngeale pijn, faryngeaal erytheem, infecties van de bovenste luchtwegen;
  • Dyspneu en afwijkende ademhaling (reversibel) (lumacaftor);
  • Buikpijn, diarree;
  • Verhoogde transaminasewaarden;
  • Onregelmatige menstruatie, dysmenorroe en metrorragie (met name in combinatie met hormonale anticonceptiva) (lumacaftor);
  • Huiduitslag;
  • Borstgezwel.

Minder frequent:

  • vertroebeling van de ooglens bij kinderen (geen invloed op gezichtsvermogen);
  • verstopt oor;
  • hypertensie (lumacaftor);
  • cholestatische hepatitis, hepatische encefalopathie (lumacaftor);
  • menorragie, amenorroe en polymenorroe (met name in combinatie met hormonale anticonceptiva) (lumacaftor);
  • Borstontsteking, gynaecomastie, tepelaandoening, pijn in de tepel.

Zie ook

Indicaties