elosulfase alfa

Samenstelling

Vimizim XGVSAanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Toedieningsvorm
Concentraat voor infusievloeistof
Sterkte
1 mg/ml
Verpakkingsvorm
flacon 5 ml

Bevat tevens per injectieflacon: natrium 8 mg, sorbitol 100 mg.

Uitleg symbolen

XGVS Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2 Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

elosulfase alfa vergelijken met een ander geneesmiddel.

Advies

Voor behandeling van het syndroom van Morquio A komt behandeling met elosulfase α in aanmerking. De resultaten van de behandeling zijn gering, waarbij de gunstige effecten nauwelijks opwegen tegen de ongunstige effecten. Het effect van elosulfase op de remming van de ziekteprogressie op de lange termijn is niet bestudeerd.

Indicaties

Mucopolysaccharidose, type IVA (Morquio A-syndroom).

Dosering

30-60 min vóór de start van de infusie met elosulfase α een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum, toedienen.

Klap alles open Klap alles dicht

Mucopolysaccharidose, type IVA:

Volwassenen en kinderen:

I.v. als infuus: 2 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week.

De infusievloeistof vóór gebruik verdunnen tot een totaal volume van 100 ml (bij een lichaamsgewicht < 25 kg) of 250 ml (bij een lichaamsgewicht ≥ 25 kg). De infusievloeistof in ca. 4 uur toedienen. Bij toediening van 100 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 3 ml/uur, indien de patiënt het verdraagt, na 15 min verhogen met 3 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 6 ml/uur, tot max. 36 ml/uur. Bij toediening van 250 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 6 ml/uur, indien de patiënt het verdraagt, na 15 min verhogen met 6 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 12 ml/uur, tot max. 72 ml/uur.

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, duizeligheid. Dyspneu. Koorts, koude rillingen. Orofaryngeale pijn, buikpijn, misselijkheid, braken, diarree.

Vaak (1-10%): overgevoeligheid. Myalgie.

Soms (0,1-1%): anafylaxie.

Verder is gemeld: compressie van de halswervelkolom.

De meeste bijwerkingen zijn infusiereacties, zie ook Waarschuwingen en Voorzorgen en bovenaan Doseringen.

Interacties

Er zijn van dit middel geen interacties bekend.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Ja, bij dieren, bij de mens onbekend. Theoretisch wordt er geen systemische blootstelling via de moedermelk verwacht.
Advies: Weeg het risico van het gebruik van dit geneesmiddel in combinatie met het geven van borstvoeding af.

Contra-indicaties

Eerder voorgekomen levensbedreigende overgevoeligheid voor elosulfase α.

Waarschuwingen en voorzorgen

Infusiereacties: deze kunnen bestaan uit allergische- en gastro-intestinale reacties. Anafylaxie en andere ernstige allergische reacties zijn gemeld in klinische onderzoeken, daarom alleen toedienen onder medisch toezicht. In verband met het optreden van allergische reacties dient 30-60 min vóór infusie een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum toegediend te worden. Afhankelijk van de aard moet bij het optreden van infusiereacties de toediening vertraagd of stopgezet worden. Wees voorzichtig bij het opnieuw toedienen als deze (allergische) reacties zich hebben voorgedaan.

Compressie van de halswervelkolom: is waargenomen in klinisch onderzoek bij patiënten die elosulfase α kregen toegediend. Geadviseerd wordt te controleren op symptomen van compressie zoals rugpijn, verlammingsverschijnselen en urinaire- en/of fecale incontinentie.

De werkzaamheid en veiligheid zijn niet vastgesteld bij ouderen (> 65 j.).

Voor patiënten die de infusies goed verdragen, kan toediening thuis onder medisch toezicht worden overwogen.

Eigenschappen

Recombinante vorm van humaan N-acetylgalactosamide-6-sulfatase (GALNS) verkregen uit ovariumcellen van de Chinese hamster. Een tekort aan dit enzym leidt tot opstapeling van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat in het lysosomale compartiment van cellen in het hele lichaam. Opstapeling leidt tot uitgebreide cel-, weefsel- en orgaandisfunctie. Opname van elosulfase α in de lysosomen leidt tot een herstelde GALNS-activiteit en verhoogt daarmee het katabolisme van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat.

Kinetische gegevens

T max1,6-4,1 uur (week 0), 1,9-4,9 uur (week 22).
Metaboliseringafbraak door hydrolyse.
Eliminatieomdat elosulfase α wordt afgebroken als een endogeen peptide, spelen de lever en nieren bij de eliminatie van het geneesmiddel een minder belangrijke rol.
T 1/2el2,0-13 min (week 0), 14-57 min (week 22).

Uitleg afkortingen

F biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T max tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V d verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T 1/2 plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T 1/2el plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Groepsinformatie

elosulfase alfa hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.

Kosten

Kosten laden…

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links