sebelipase alfa

Samenstelling

Kanuma XGVSAanvullende monitoring Alexion Pharma Netherlands bv

Toedieningsvorm
Concentraat voor infusievloeistof
Sterkte
2 mg/ml
Verpakkingsvorm
flacon 10 ml

Bevat tevens: natrium 3,3 mg/ml.

Uitleg symbolen

XGVS Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2 Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

sebelipase alfa vergelijken met een ander geneesmiddel.

Advies

Voor dit geneesmiddel is geen advies vastgesteld.

Indicaties

Langdurige enzymvervangende therapie bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie.

Dosering

De behandeling zo snel mogelijk na diagnose starten.

Na de eerste infusie, met inbegrip van de eerste infusie na een dosisverhoging, de patiënt monitoren gedurende 1 uur op tekenen van anafylaxie of ernstige overgevoeligheidsreacties. Zie ook de rubriek Waarschuwingen en voorzorgen.

Klap alles open Klap alles dicht

LAL-deficiëntie:

Zuigelingen (< 6 maanden) met snelle ziekteprogressie:

1 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week als i.v.-infusie. Overweeg dosisverhoging tot 3 mg/kg 1×/week op basis van de klinische respons.

Kinderen en volwassenen zonder snelle ziekteprogressie vóór de leeftijd van 6 maanden:

1 mg/kg lichaamsgewicht 1× per 2 weken als i.v.-infusie.

Bij nier- of leverfunctiestoornis wordt dosisaanpassing niet aanbevolen.

Wijze van toediening: intraveneuze infusie gedurende ca. 2 uur; indien goed verdragen een infusieduur van 1 uur overwegen. Bij dosisverhoging overwegen de infusieduur te verlengen.

Bijwerkingen

Zuigelingen (< 6 maanden)

Zeer vaak (> 10%): ooglidoedeem. Agitatie, prikkelbaarheid. Hypotonie. Tachycardie. Hypertensie, bleekheid. Ademnood, piepen, hoesten, rinitis, neusverstopping, niezen. Braken, braakneiging, gastro-oesofageale refluxziekte, diarree. Urticaria, (maculopapuleuze) huiduitslag, eczeem, jeuk. Koude rillingen, hyperthermie, koorts, oedeem. Daling zuurstofsaturatie, stijging bloeddruk, hartfrequentie en ademhalingsfrequentie.

Kinderen en volwassenen

Vaak (1-10%): urineweginfectie. Anafylactische reactie, ooglidoedeem. Voorbijgaande hypercholesterolemie en hypertriglyceridemie. Angst, slapeloosheid. Duizeligheid. Tachycardie. Hyperemie, hypotensie. Larynxoedeem, dyspneu. Misselijkheid, buikpijn of - ongemak, diarree. Urticaria, (papuleuze) huiduitslag, jeuk, eczeem. Menorragie. Koude rillingen, borstongemak, oedeem, vermoeidheid, koorts, induratie van infuusplaats. Infusiegerelateerde reactie.

Anafylaxie kan tijdens de infusie optreden tot wel 1 jaar na begin van de behandeling. De meeste overgevoeligheidsreacties treden op tijdens of binnen 4 uur na de infusie.

Interacties

Er is geen onderzoek naar interacties uitgevoerd.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, geen gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Gebruik bij voorkeur vermijden.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Onbekend.
Advies: Het geven van borstvoeding ontraden.

Contra-indicaties

Levensbedreigende overgevoeligheid (anafylactische reactie) voor sebelipase alfa wanneer pogingen voor hernieuwde toediening niet succesvol zijn, of voor eieren.

Waarschuwingen en voorzorgen

Overgevoeligheidsreacties: Bij toediening van sebelipase alfa dient medische ondersteuning direct beschikbaar te zijn, omdat overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, kunnen optreden. Monitor de patiënt gedurende 1 uur na een eerste toediening (incl. na dosisverhoging). Staak de toediening direct bij een ernstige reactie. Na behandeling van de ernstige reactie de risico's en voordelen van herhaalde toediening afwegen.

De behandeling van overgevoeligheidsreacties kan bestaan uit het onderbreken van de toediening, verlaging van de infusiesnelheid en/of behandeling met antihistaminica, antipyretica en/of corticosteroïden. Bij hervatten van de toediening kan gekozen worden voor een lagere infusiesnelheid. Voorafgaande behandeling met antipyretica en/of antihistaminica kan daaropvolgende reacties voorkomen.

Test op aanwezigheid van antilichamen in geval van een ernstige reactie op de infusie en bij uitblijven of verlies van effect.

Hulpstoffen: houd rekening met de hoeveelheid natrium in dit preparaat, bij patiënten met een natriumbeperkt dieet.

Eigenschappen

Sebelipase alfa is een recombinante vorm van het humane lysosomale zure lipase (LAL)-enzym. Dit enzym katalyseert de lysosomale hydrolyse van cholesterylesters en triglyceriden tot vrij cholesterol, glycerol en vrije vetzuren. Compensatie van de verminderde werking van het LAL-enzym leidt tot daling van het vetgehalte in de lever en van transaminasewaarden, en maakt het metabolisme van cholesterylesters en triglyceriden in het lysosoom mogelijk. Dit leidt tot daling van het gehalte van LDL-cholesterol, non-HDL-cholesterol en trigyceriden, en stijging van het HDL-cholesterol. Verbetering in groei treedt op als gevolg van afname van het substraat in de darm.

Bij LAL-deficiëntie is er een afname of verlies van de werking van het LAL-enzym. Hierdoor ontstaat stapeling van cholesterylesters en triglyceriden in lysosomen. Dit leidt tot complicaties in organen als de lever (hepatomegalie, progressie tot leverfibrose en -cirrose), de milt (splenomegalie, anemie, trombocytopenie) en de darmen (malabsorptie, groeifalen). Verder is er een verhoogd risico op cardiovasculaire ziekte en versnelde artherosclerose.

Kinetische gegevens

T max1,1-1,4 uur.
Metaboliseringvia peptidehydrolyse.
T 1/2ca. 0,1 uur.

Uitleg afkortingen

F biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T max tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V d verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T 1/2 plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T 1/2el plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Groepsinformatie

sebelipase alfa hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.

Kosten

Kosten laden…

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links