idursulfase

Samenstelling

Elaprase XGVSAanvullende monitoring Shire Netherlands BV

Toedieningsvorm
Concentraat voor infusievloeistof
Sterkte
2 mg/ml
Verpakkingsvorm
3 ml

Uitleg symbolen

XGVS Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2 Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

idursulfase vergelijken met een ander geneesmiddel.

Advies

Idursulfase heeft bij mucopolysaccharidose II therapeutische meerwaarde ten opzichte van de best mogelijke ondersteunende zorg.

Indicaties

Langdurige enzymsubstitutietherapie bij mucopolysaccharidose II (Hunter-syndroom, MPS II).

Dosering

Behandeling mag alleen worden toegepast door een arts of professionele zorgverlener met ervaring in de behandeling van patiënten met MPS II of andere erfelijke stofwisselingsziekten.

Overweeg premedicatie met antihistaminica, antipyretica en zonodig corticosteroïden of bij onderliggende longaandoeningen verneveling met een β-agonist. Zie ook de rubriek Waarschuwingen en Voorzorgen.

Klap alles open Klap alles dicht

Mucopolysaccharidose type II:

Volwassenen en kinderen:

0,5 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week, via i.v. infusie gedurende 3 uur; indien geen infusiereacties optreden kan de infusieduur geleidelijk worden verlaagd tot 1 uur.

Overweeg bij patiënten die reeds een aantal keren klinisch zijn behandeld en die de infusies goed verdragen thuisbehandeling onder medisch toezicht.

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): vorming van IgG-antilichamen (50%), bij 24% neutraliserende antilichamen. Infusiegerelateerde reacties zoals huidreacties (huiduitslag, jeuk, urticaria en erytheem), koorts, roodheid in het gezicht, piepende ademhaling, dyspneu, hoofdpijn, misselijkheid, braken, buikpijn, diarree en pijn op de borst.

Vaak (1-10%): duizeligheid, tremor. Aritmie, tachycardie, cyanose. Hypo- of hypertensie. Hypoxie, bronchospasme, hoesten. Dyspepsie. Artralgie. Gezwollen tong, oedeem in het gezicht, perifeer oedeem, zwelling op de infusieplaats.

Soms (0,1-1%): tachypneu.

Verder zijn gemeld: anafylactische/anafylactoïde reacties.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Gebruik ontraden.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Onbekend. Ja, bij dieren.
Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.

Contra-indicaties

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening die niet onder controle kan worden gehouden.

Waarschuwingen en voorzorgen

Infusiegerelateerde reacties: wees voorzichtig bij ernstige onderliggende longaandoeningen vanwege de kans op hypoxie. In sommige gevallen kan positieve luchtwegdruk nodig zijn. Bij acute met koorts gaande luchtwegaandoeningen uitstel van infusie overwegen. Hypoxie bij ernstige longaandoeningen en infusiegerelateerde reacties zijn te voorkómen of te verminderen door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door de patiënt (vooraf) te behandelen met antihistaminica, antipyretica (paracetamol), een lage dosis corticosteroïden of verneveling met een β-agonist zodat de behandeling van de patiënt kon worden voortgezet.

Patiënten met een volledige deletie of grote herschikking van het genotype hebben een aanzienlijke kans op het ontwikkelen van (neutraliserende) antilichamen en infusiegerelateerde bijwerkingen.

Bij ernstige, mogelijk levensbedreigende, anafylactische reacties de behandeling onmiddellijk staken; bij eerdere anafylactische reacties idursulfase uiterst voorzichtig toedienen.

Onderzoeksgegevens: over toediening bij nier- of leverinsufficiëntie en bij patiënten > 65 jaar zijn geen gegevens bekend.

Eigenschappen

Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Hunter-syndroom is er sprake van een tekort aan het enzym iduronaat-2-sulfatase. Dit leidt tot de stapeling van de glycosaminoglycanen dermatan- en heparansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels; de gevolgen hiervan zijn cellulaire stuwing, organomegalie (vergroting van de lever en milt), weefselvernietiging en disfunctie van het orgaansysteem. Door substitutietherapie met idursulfase worden de gestapelde glycosaminoglycanen afgebroken. Het maximale effect treedt na 1–2 jaar op. Er zijn geen klinische gegevens die een gunstig effect laten zien op de neurologische verschijnselen.

Kinetische gegevens

V d21–25% van het lichaamsgewicht.
Metaboliseringvia peptidenhydrolyse.
T 1/2ca. 48 min.

Uitleg afkortingen

F biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T max tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V d verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T 1/2 plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T 1/2el plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Groepsinformatie

idursulfase hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.

Kosten

Kosten laden…

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links