Samenstelling

Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.

Naglazyme XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Toedieningsvorm: Concentraat voor infusievloeistof
Sterkte: 1 mg/ml
Verpakkingsvorm: flacon 5 ml

Uitleg symbolen

XGVS	Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC	'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2	Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring	Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Samenstelling

Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.

Vimizim XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Toedieningsvorm: Concentraat voor infusievloeistof
Sterkte: 1 mg/ml
Verpakkingsvorm: flacon 5 ml

Uitleg symbolen

XGVS	Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC	'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2	Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring	Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Advies

Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom heeft enzymvervangende therapie met galsulfase een positief effect op het uithoudingsvermogen en het urinaire glycosaminoglycanen-gehalte. Mogelijk heeft de behandeling een positief effect op het beloop van de aandoening, de gegevens over werkzaamheid, effectiviteit en veiligheid zijn echter beperkt.

Advies

Voor behandeling van het syndroom van Morquio A komt behandeling met elosulfase α in aanmerking. De resultaten van de behandeling zijn gering, waarbij de gunstige effecten nauwelijks opwegen tegen de ongunstige effecten. Het effect van elosulfase op de remming van de ziekteprogressie op de lange termijn is niet bekend.

Indicaties

Langdurige enzymsubstitutietherapie bij mucopolysaccharidose type VI (MPS VI, N-acetylgalactosamine-4-sulfatasedeficiëntie, Maroteaux-Lamy-syndroom).

Indicaties

Mucopolysaccharidose, type IVA (Morquio A-syndroom).

Doseringen

Overweeg premedicatie met antihistaminica of antipyretica, zie rubriek Waarschuwingen en voorzorgen.

Klap alles open Klap alles dicht

Mucopolysaccharidose type VI

Volwassenen en kinderen

1 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal per week als i.v. infusie gedurende 4 uur, waarbij circa 2,5% van de dosis tijdens het eerste uur wordt geïnfundeerd en de rest in de daaropvolgende 3 uur.

Doseringen

30–60 min vóór de start van de infusie met elosulfase α een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum, toedienen.

Klap alles open Klap alles dicht

Mucopolysaccharidose, type IVA

Volwassenen en kinderen

I.v. als infuus: 2 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week.

De infusievloeistof vóór gebruik verdunnen tot een totaal volume van 100 ml (bij een lichaamsgewicht < 25 kg) of 250 ml (bij een lichaamsgewicht ≥ 25 kg). De infusievloeistof in ca. 4 uur toedienen. Bij toediening van 100 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 3 ml/uur, indien de patiënt het verdraagt, na 15 min verhogen met 3 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 6 ml/uur, tot max. 36 ml/uur. Bij toediening van 250 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 6 ml/uur, indien de patiënt het verdraagt, na 15 min verhogen met 6 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 12 ml/uur, tot max. 72 ml/uur.

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): angio-oedeem. Hypertensie. Dyspneu, verstopte neus, faryngitis. Misselijkheid, braken, gastro-enteritis, buikpijn, navelbreuk. Areflexie, hoofdpijn. Conjunctivitis, troebeling van cornea. Oorpijn, gehoorstoornis. Huiduitslag, urticaria, jeuk. Malaise, koorts, koude rillingen, pijn op de borst. Artralgie.

Vaak (1-10%): hypotensie. (Slaap)apneu, hoesten, ademnood, astma, bronchospasme. Tremor. Erytheem.

Verder zijn gemeld: anafylaxie, shock. Bradycardie, tachycardie. Cyanose, bleekheid, laryngeaal oedeem, hypoxie, tachypneu. Paresthesie, hals- of ruggenmergcompressie.

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, duizeligheid. Dyspneu. Koorts, koude rillingen. Orofaryngeale pijn, buikpijn, misselijkheid, braken, diarree.

Vaak (1-10%): overgevoeligheid. Myalgie.

Soms (0,1-1%): anafylaxie.

Verder is gemeld: compressie van de halswervelkolom.

De meeste bijwerkingen zijn infusiereacties, zie ook Waarschuwingen en Voorzorgen en bovenaan Doseringen.

Interacties

Er is geen onderzoek naar interacties uitgevoerd.

Interacties

Er zijn van dit middel geen interacties bekend.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.

Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.

Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Onbekend.

Advies: Het geven van borstvoeding wordt ontraden.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Ja, bij dieren, bij de mens onbekend. Theoretisch wordt er geen systemische blootstelling via de moedermelk verwacht.

Advies: Weeg het risico van het gebruik van dit geneesmiddel in combinatie met het geven van borstvoeding af.

Contra-indicaties

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening, die niet onder controle kan worden gehouden.

Contra-indicaties

Eerder voorgekomen levensbedreigende overgevoeligheid voor elosulfase α.

Waarschuwingen en voorzorgen

Wees voorzichtig bij patiënten met kwetsbare luchtwegen, door beperking of nauwlettende controle van het gebruik van antihistaminica of andere sederende middelen. Instelling van positieve luchtwegdruk tijdens de slaap en mogelijke tracheostomie eventueel overwegen.

Bij acute koorts of acute ademhalingsproblemen uitstel van infusie overwegen.

Infusiegerelateerde reacties zijn doorgaans behandelbaar door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door (vooraf) behandeling met antihistaminica en/of antipyretica. Een lichte of matige infusiereactie kan met antihistaminica en paracetamol worden behandeld en/of door de infusiesnelheid tot de helft van de snelheid waarbij de reactie optrad te verlagen. Bij een ernstige reactie de infusie stoppen tot de verschijnselen zijn verdwenen en behandeling met antihistaminica en paracetamol overwegen; de infusie kan opnieuw worden gestart met een verlaging van de infusiesnelheid tot 50% – 25% van de snelheid waarbij de reactie optrad. Bij een recidiverende matige infusiereactie of na een eerdere ernstige reactie voorbehandeling (antihistaminica en paracetamol en/of corticosteroïden) overwegen, evenals verlaging van de infusiesnelheid (50% – 25%); eventuele voorbehandeling wordt circa 30–60 minuten voor aanvang van de infusie aanbevolen.

Als ernstige overgevoeligheidsreacties optreden, de behandeling onmiddellijk stopzetten. Bij gecontroleerd opnieuw toedienen moeten apparatuur en personeel voor reanimatie aanwezig zijn.

Verwacht wordt dat de meeste patiënten binnen 4–8 weken na instelling van de behandeling IgG-antilichamen tegen galsulfase ontwikkelen. De klinische betekenis van de antilichamen is niet bekend.

Controleer op verschijnselen van hals- of ruggenmergcompressie.

Wees voorzichtig bij patiënten die vatbaar zijn voor overvulling door een te hoog vochtvolume, zoals bij een lichaamsgewicht ≤ 20 kg, een acute onderliggende luchtwegaandoening of een tekortschietende hart- en/of ademhalingsfunctie, omdat hartdecompensatie met stuwing kan optreden. Tijdens de infusie passende ondersteunings- en controlemaatregelen nemen. Mogelijk is bij sommige patiënten een langere observatietijd nodig.

Immuuncomplexgemedieerde reacties type III zijn waargenomen, waaronder membraneuze glomerulonefritis. Overweeg het staken van de toediening bij optreden van immuungemedieerde reacties. Het opnieuw toedienen zorgvuldig overwegen.

Niet onderzocht: de veiligheid en werkzaamheid bij mensen met nier- of leverinsufficiëntie of bij patiënten > 65 jaar zijn niet vastgesteld.

Hulpstoffen: Wees voorzichtig met de hoeveelheid natrium in dit geneesmiddel bij een natriumarm dieet.

Waarschuwingen en voorzorgen

Infusiereacties kunnen bestaan uit allergische- en gastro-intestinale reacties. Zorg voor de beschikbaarheid van geschikte medische ondersteuning tijdens de toediening, omdat anafylaxie en andere ernstige allergische reacties zijn gemeld in klinische onderzoek. Geef 30–60 min vóór infusie een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum. Afhankelijk van de ernst van een infuusreactie, moet de toediening vertraagd of gestaakt worden. Wees voorzichtig bij het opnieuw toedienen als deze (allergische) reacties zich hebben voorgedaan.

Compressie van de halswervelkolom is waargenomen in klinisch onderzoek. Controleer op symptomen hiervan zoals rugpijn, verlammingsverschijnselen en urinaire- en/of fecale incontinentie.

De werkzaamheid en veiligheid zijn niet vastgesteld bij ouderen (> 65 j.).

Voor patiënten die de infusies goed verdragen, kan toediening thuis onder medisch toezicht worden overwogen.

Eigenschappen

Via recombinant-DNA-technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym N-acetylgalactosamine-4-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen, waarschijnlijk via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom is er sprake van een enzymdeficiëntie die leidt tot stapeling van het glycosaminoglycaan dermatansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door enzymsubstitutietherapie met galsulfase wordt geprobeerd een zodanige mate van enzymactiviteit te herstellen dat het gestapelde substraat gehydrolyseerd wordt en verdere stapeling wordt voorkomen.

Kinetische gegevens

Metabolisering	via peptidenhydrolyse.
V _d	0,3 l/kg.
T _1/2el	23 min.

Uitleg afkortingen

F	biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T _max	tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V _d	verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T _1/2	plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T _1/2el	plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Eigenschappen

Recombinante vorm van humaan N-acetylgalactosamide-6-sulfatase (GALNS) verkregen uit ovariumcellen van de Chinese hamster. Een tekort aan dit enzym leidt tot opstapeling van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat in het lysosomale compartiment van cellen in het hele lichaam. Opstapeling leidt tot uitgebreide cel-, weefsel- en orgaandisfunctie. Opname van elosulfase α in de lysosomen leidt tot een herstelde GALNS-activiteit en verhoogt daarmee het katabolisme van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat.

Kinetische gegevens

T _max	1,6–4,1 uur (week 0), 1,9–4,9 uur (week 22).
Metabolisering	afbraak door hydrolyse.
Eliminatie	omdat elosulfase α wordt afgebroken als een endogeen peptide, spelen de lever en nieren bij de eliminatie van het geneesmiddel een minder belangrijke rol.
T _1/2el	2,0–13 min (week 0), 14–57 min (week 22).

Uitleg afkortingen

F	biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T _max	tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V _d	verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T _1/2	plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T _1/2el	plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

galsulfase

elosulfase alfa

Samenstelling

Naglazyme XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Uitleg symbolen

Samenstelling

Vimizim XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Uitleg symbolen

Advies

Advies

Indicaties

Indicaties

Doseringen

Mucopolysaccharidose type VI

Volwassenen en kinderen

Doseringen

Mucopolysaccharidose, type IVA

Volwassenen en kinderen

Bijwerkingen

Bijwerkingen

Interacties

Interacties

Zwangerschap

Zwangerschap

Lactatie

Lactatie

Contra-indicaties

Contra-indicaties

Waarschuwingen en voorzorgen

Waarschuwingen en voorzorgen

Eigenschappen

Kinetische gegevens

Uitleg afkortingen

Eigenschappen

Kinetische gegevens

Uitleg afkortingen

Groepsinformatie

Groepsinformatie

Kosten

Kosten

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links

Service

Over

Web-App