Samenstelling

Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.

Naglazyme XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Toedieningsvorm: Concentraat voor infusievloeistof
Sterkte: 1 mg/ml
Verpakkingsvorm: flacon 5 ml

Uitleg symbolen

XGVS	Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC	'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2	Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring	Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Samenstelling

Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.

Elaprase XGVS Aanvullende monitoring Takeda Nederland bv

Toedieningsvorm: Concentraat voor infusievloeistof
Sterkte: 2 mg/ml
Verpakkingsvorm: 3 ml

Uitleg symbolen

XGVS	Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS).
OTC	'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel.
Bijlage 2	Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.
Aanvullende monitoring	Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb.

Advies

Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom heeft enzymvervangende therapie met galsulfase een positief effect op het uithoudingsvermogen en het urinaire glycosaminoglycanen-gehalte. Mogelijk heeft de behandeling een positief effect op het beloop van de aandoening, de gegevens over werkzaamheid, effectiviteit en veiligheid zijn echter beperkt.

Advies

Idursulfase heeft bij mucopolysaccharidose II therapeutische meerwaarde ten opzichte van de best mogelijke ondersteunende zorg.

Dit geneesmiddel is geregistreerd onder uitzonderlijke omstandigheden; vanwege de zeldzaamheid van de ziekte en/of om ethische redenen zijn er relatief weinig gegevens over de werkzaamheid en de veiligheid.

Indicaties

Langdurige enzymsubstitutietherapie bij mucopolysaccharidose type VI (MPS VI, N-acetylgalactosamine-4-sulfatasedeficiëntie, Maroteaux-Lamy-syndroom).

Indicaties

Langdurige enzymsubstitutietherapie bij mucopolysaccharidose II (Hunter-syndroom, MPS II).

Doseringen

Overweeg premedicatie met antihistaminica of antipyretica, zie rubriek Waarschuwingen en voorzorgen.

Klap alles open Klap alles dicht

Mucopolysaccharidose type VI

Volwassenen en kinderen

1 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal per week als i.v. infusie gedurende 4 uur, waarbij circa 2,5% van de dosis tijdens het eerste uur wordt geïnfundeerd en de rest in de daaropvolgende 3 uur.

Doseringen

Overweeg premedicatie met antihistaminica, antipyretica en zonodig corticosteroïden of bij onderliggende longaandoeningen verneveling met een β-agonist. Zie ook de rubriek Waarschuwingen en Voorzorgen.

Klap alles open Klap alles dicht

Mucopolysaccharidose type II

Volwassenen en kinderen

0,5 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week, via i.v. infusie gedurende 3 uur; indien geen infusiereacties optreden kan de infusieduur geleidelijk worden verlaagd tot 1 uur.

Overweeg bij patiënten die reeds een aantal keren klinisch zijn behandeld en die de infusies goed verdragen thuisbehandeling onder medisch toezicht.

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): angio-oedeem. Hypertensie. Dyspneu, verstopte neus, faryngitis. Misselijkheid, braken, gastro-enteritis, buikpijn, navelbreuk. Areflexie, hoofdpijn. Conjunctivitis, troebeling van cornea. Oorpijn, gehoorstoornis. Huiduitslag, urticaria, jeuk. Malaise, koorts, koude rillingen, pijn op de borst. Artralgie.

Vaak (1-10%): hypotensie. (Slaap)apneu, hoesten, ademnood, astma, bronchospasme. Tremor. Erytheem.

Verder zijn gemeld: anafylaxie, shock. Bradycardie, tachycardie. Cyanose, bleekheid, laryngeaal oedeem, hypoxie, tachypneu. Paresthesie, hals- of ruggenmergcompressie.

Bijwerkingen

Zeer vaak (> 10%): vorming van IgG-antilichamen (50%), bij 24% neutraliserende antilichamen. Infusiegerelateerde reacties zoals huidreacties (huiduitslag, jeuk, urticaria en erytheem), koorts, roodheid in het gezicht, piepende ademhaling, dyspneu, hoofdpijn, misselijkheid, braken, buikpijn, diarree en pijn op de borst.

Vaak (1-10%): duizeligheid, tremor. Aritmie, tachycardie, cyanose. Hypo- of hypertensie. Hypoxie, bronchospasme, hoesten. Dyspepsie. Artralgie. Gezwollen tong, oedeem in het gezicht, perifeer oedeem, zwelling op de infusieplaats.

Soms (0,1-1%): tachypneu.

Verder zijn gemeld: anafylactische/anafylactoïde reacties.

Interacties

Er is geen onderzoek naar interacties uitgevoerd.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.

Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.

Zwangerschap

Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.

Advies: Gebruik ontraden.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Onbekend.

Advies: Het geven van borstvoeding wordt ontraden.

Lactatie

Overgang in de moedermelk: Onbekend. Ja, bij dieren.

Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.

Contra-indicaties

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening, die niet onder controle kan worden gehouden.

Contra-indicaties

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening die niet onder controle kan worden gehouden.

Waarschuwingen en voorzorgen

Wees voorzichtig bij patiënten met kwetsbare luchtwegen, door beperking of nauwlettende controle van het gebruik van antihistaminica of andere sederende middelen. Instelling van positieve luchtwegdruk tijdens de slaap en mogelijke tracheostomie eventueel overwegen.

Bij acute koorts of acute ademhalingsproblemen uitstel van infusie overwegen.

Infusiegerelateerde reacties zijn doorgaans behandelbaar door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door (vooraf) behandeling met antihistaminica en/of antipyretica. Een lichte of matige infusiereactie kan met antihistaminica en paracetamol worden behandeld en/of door de infusiesnelheid tot de helft van de snelheid waarbij de reactie optrad te verlagen. Bij een ernstige reactie de infusie stoppen tot de verschijnselen zijn verdwenen en behandeling met antihistaminica en paracetamol overwegen; de infusie kan opnieuw worden gestart met een verlaging van de infusiesnelheid tot 50% – 25% van de snelheid waarbij de reactie optrad. Bij een recidiverende matige infusiereactie of na een eerdere ernstige reactie voorbehandeling (antihistaminica en paracetamol en/of corticosteroïden) overwegen, evenals verlaging van de infusiesnelheid (50% – 25%); eventuele voorbehandeling wordt circa 30–60 minuten voor aanvang van de infusie aanbevolen.

Als ernstige overgevoeligheidsreacties optreden, de behandeling onmiddellijk stopzetten. Bij gecontroleerd opnieuw toedienen moeten apparatuur en personeel voor reanimatie aanwezig zijn.

Verwacht wordt dat de meeste patiënten binnen 4–8 weken na instelling van de behandeling IgG-antilichamen tegen galsulfase ontwikkelen. De klinische betekenis van de antilichamen is niet bekend.

Controleer op verschijnselen van hals- of ruggenmergcompressie.

Wees voorzichtig bij patiënten die vatbaar zijn voor overvulling door een te hoog vochtvolume, zoals bij een lichaamsgewicht ≤ 20 kg, een acute onderliggende luchtwegaandoening of een tekortschietende hart- en/of ademhalingsfunctie, omdat hartdecompensatie met stuwing kan optreden. Tijdens de infusie passende ondersteunings- en controlemaatregelen nemen. Mogelijk is bij sommige patiënten een langere observatietijd nodig.

Immuuncomplexgemedieerde reacties type III zijn waargenomen, waaronder membraneuze glomerulonefritis. Overweeg het staken van de toediening bij optreden van immuungemedieerde reacties. Het opnieuw toedienen zorgvuldig overwegen.

Niet onderzocht: de veiligheid en werkzaamheid bij mensen met nier- of leverinsufficiëntie of bij patiënten > 65 jaar zijn niet vastgesteld.

Hulpstoffen: Wees voorzichtig met de hoeveelheid natrium in dit geneesmiddel bij een natriumarm dieet.

Waarschuwingen en voorzorgen

Infusiegerelateerde reacties: wees voorzichtig bij een ernstige onderliggende longaandoening vanwege de kans op hypoxie. In sommige gevallen kan positieve luchtwegdruk nodig zijn. Bij een acute met koorts gaande luchtwegaandoening uitstel van infusie overwegen. Hypoxie bij een ernstige longaandoening en infusiegerelateerde reacties zijn te voorkómen of te verminderen door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door de patiënt (vooraf) te behandelen met antihistaminica, antipyretica (paracetamol), een lage dosis corticosteroïden of verneveling met een β-agonist zodat de behandeling van de patiënt kon worden voortgezet.

Patiënten met een volledige deletie of grote herschikking van het genotype hebben een aanzienlijke kans op het ontwikkelen van (neutraliserende) antilichamen en infusiegerelateerde bijwerkingen.

Bij een ernstige, mogelijk levensbedreigende, anafylactische reactie de behandeling onmiddellijk staken; bij een eerdere anafylactische reactie idursulfase uiterst voorzichtig toedienen.

Over toediening bij nier- of leverinsufficiëntie en bij patiënten > 65 jaar zijn geen gegevens bekend.

Overdosering

Symptomen

Bij sommige patiënten anafylactische reactie; melding op basis van relatief weinig gegevens.

Eigenschappen

Via recombinant-DNA-technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym N-acetylgalactosamine-4-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen, waarschijnlijk via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom is er sprake van een enzymdeficiëntie die leidt tot stapeling van het glycosaminoglycaan dermatansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door enzymsubstitutietherapie met galsulfase wordt geprobeerd een zodanige mate van enzymactiviteit te herstellen dat het gestapelde substraat gehydrolyseerd wordt en verdere stapeling wordt voorkomen.

Kinetische gegevens

Metabolisering	via peptidenhydrolyse.
V _d	0,3 l/kg.
T _1/2el	23 min.

Uitleg afkortingen

F	biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T _max	tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V _d	verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T _1/2	plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T _1/2el	plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

Eigenschappen

Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Hunter-syndroom is er sprake van een tekort aan het enzym iduronaat-2-sulfatase. Dit leidt tot de stapeling van de glycosaminoglycanen dermatan- en heparansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels; de gevolgen hiervan zijn cellulaire stuwing, organomegalie (vergroting van de lever en milt), weefselvernietiging en disfunctie van het orgaansysteem. Door substitutietherapie met idursulfase worden de gestapelde glycosaminoglycanen afgebroken. Het maximale effect treedt na 1–2 jaar op. Er zijn geen klinische gegevens die een gunstig effect laten zien op de neurologische verschijnselen.

Kinetische gegevens

V _d	21–25% van het lichaamsgewicht.
Metabolisering	via peptidenhydrolyse.
T _1/2el	ca. 48 min.

Uitleg afkortingen

F	biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt)
T _max	tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening
V _d	verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam)
T _1/2	plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren)
T _1/2el	plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd

galsulfase

idursulfase

Samenstelling

Naglazyme XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv

Uitleg symbolen

Samenstelling

Elaprase XGVS Aanvullende monitoring Takeda Nederland bv

Uitleg symbolen

Advies

Advies

Indicaties

Indicaties

Doseringen

Mucopolysaccharidose type VI

Volwassenen en kinderen

Doseringen

Mucopolysaccharidose type II

Volwassenen en kinderen

Bijwerkingen

Bijwerkingen

Interacties

Zwangerschap

Zwangerschap

Lactatie

Lactatie

Contra-indicaties

Contra-indicaties

Waarschuwingen en voorzorgen

Waarschuwingen en voorzorgen

Overdosering

Symptomen

Eigenschappen

Kinetische gegevens

Uitleg afkortingen

Eigenschappen

Kinetische gegevens

Uitleg afkortingen

Groepsinformatie

Groepsinformatie

Kosten

Kosten

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links

Zie ook

Geneesmiddelgroep

Externe links

Service

Over

Web-App